Verfahrensordnung: Einfügung eines Kapitels zur Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V

Mit zwei Beschlüssen vom 20. Januar 2011 setzt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V („AMNOG-Verfahren“) verfahrensrechtlich um: In die Verfahrensordnung (VerfO) des G-BA wird ein neues 5. Kapitel „Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln nach § 35a SGB V“ eingefügt, dem zudem eine Gebührenordnung für Beratungen (Anlage IV) angefügt wird. Beide Änderungen treten am Tag nach der Genehmigung durch das Bundesministerium für Gesundheit in Kraft.

Neu eingefügte Paragraphen – 5. Kapitel der Verfahrensordnung:

• § 1 (Geltungsbereich) – Regelt das Verfahren der Nutzenbewertung erstattungsfähiger Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen nach § 35a Abs. 1 und 6 SGB V (Beratung, Dossier-Anforderungen, Anhörungen, Umsetzung in die Arzneimittel-Richtlinie); erfasst werden u. a. ab 1.1.2011 erstmals in Verkehr gebrachte Wirkstoffe, neue Anwendungsgebiete, vom G-BA veranlasste Bewertungen, erneute Bewertungen und abgelaufene befristete Beschlüsse.
• § 2 – Begriffsdefinitionen: „Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen“ (Wirkungen bei erstmaliger Zulassung nicht allgemein bekannt, solange Unterlagenschutz besteht; einschließlich fixer Kombinationen) und „neues Anwendungsgebiet“.
• § 3 – Definitionen von Nutzen (patientenrelevanter therapeutischer Effekt) und Zusatznutzen (qualitativ oder quantitativ höherer Nutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie).
• § 4 – Zuständigkeit des Unterausschusses Arzneimittel; Einrichtung von Arbeitsgruppen (Vorbereitung, Nutzenbewertung, Würdigung der Stellungnahmen, Beschlussvorbereitung); Pflicht zur zusammenfassenden Dokumentation.
• § 5 – Nachweis des Zusatznutzens durch den pharmazeutischen Unternehmer im Dossier (keine Amtsermittlungspflicht); für festbetragsvergleichbare Arzneimittel Nachweis therapeutischer Verbesserung nach § 35 Abs. 1b SGB V, sonst indikationsspezifischer Nachweis; Vorrang direkter randomisierter kontrollierter Studien, Zulassung indirekter Vergleiche und best verfügbarer Evidenz; Evidenzstufen Ia–V; Kategorisierung des Ausmaßes (erheblich/beträchtlich/gering/nicht quantifizierbar/kein Zusatznutzen/geringerer Nutzen).
• § 6 – Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie nach Standards evidenzbasierter Medizin (Zulassung, GKV-Erbringbarkeit, Bevorzugung bereits bewerteter und wirtschaftlicherer Therapien, vorzugsweise Festbetrag); einheitliche Vergleichstherapie je Wirkstoffklasse.
• § 7 – Beratung des pharmazeutischen Unternehmers auf schriftliche Anforderung (Formular nach Anlage I), insbesondere zu Studien und zweckmäßiger Vergleichstherapie; Durchführung binnen acht Wochen, Vertraulichkeit, Unverbindlichkeit, möglich bereits vor Phase-III-Studien; Gebührenpflicht.
• § 8 – Beginn des Bewertungsverfahrens, u. a. mit erstmaligem Inverkehrbringen (maßgeblich: Lauer-Taxe), bei neuen Anwendungsgebieten binnen vier Wochen nach Zulassung, beim Bestandsmarkt drei Monate nach Dossier-Anforderung bzw. am Fristablauf befristeter Beschlüsse.
• § 9 – Anforderungen an das Dossier: deutschsprachig, modularer Aufbau (Module 1–5 gemäß Anlage II), Angaben zu Anwendungsgebieten, Nutzen/Zusatznutzen, Patientengruppen, Therapiekosten und qualitätsgesicherter Anwendung; Vorlage aller Zulassungs- und gesponserten Studien sowie des Bewertungsberichts der Zulassungsbehörde.
• § 10 – Offenlegung: Internetveröffentlichung des Dossiers zeitgleich mit der Nutzenbewertung, soweit Betriebs- und Geschäftsgeheimnisse, geistiges Eigentum oder personenbezogene Daten nicht entgegenstehen.
• § 11 – Fristgerechte Dossier-Vorlage; nur fristgerechte Unterlagen sind zu berücksichtigen; optionale formale Vorprüfung bei Einreichung drei Wochen vorher.
• § 12 – Sonderregeln für Orphan Drugs: Zusatznutzen gilt durch die Zulassung als belegt; erst ab einem Umsatz von 50 Millionen Euro (zwölf Monate) besteht Nachweispflicht.
• § 13 – Erneute Nutzenbewertung von Amts wegen wegen neuer wissenschaftlicher Erkenntnisse (frühestens ein Jahr nach Beschluss; auch bei zulassungsseitiger Einschränkung des Anwendungsgebiets).
• § 14 – Antrag des pharmazeutischen Unternehmers auf erneute Nutzenbewertung; G-BA-Entscheidung binnen drei Monaten, Dossier-Vorlage binnen drei Monaten.
• § 15 – Freistellung von der Nutzenbewertung bei voraussichtlich geringfügigen Ausgaben (unter 1 Million Euro in zwölf Kalendermonaten); Nachholpflicht bei Überschreiten.
• § 16 – Dossier-Anforderung für bereits zugelassene Arzneimittel des Bestandsmarks auf Antrag; Vorrang versorgungs- und wettbewerbsrelevanter Arzneimittel.
• § 17 – Prüfung der fristgerechten und vollständigen Vorlage; bei Nicht- oder unvollständiger Vorlage gilt der Zusatznutzen als nicht belegt; Entscheidung über Eigenregie oder Beauftragung des IQWiG bzw. Dritter.
• § 18 – Durchführung der Nutzenbewertung auf Basis des Dossiers (Validität, Studienqualität, Wahrscheinlichkeit und Ausmaß des Zusatznutzens); grundsätzlich Zulassungsstudien; Abschluss und Veröffentlichung spätestens drei Monate nach Verfahrensbeginn.
• § 19 – Gesetzliches Stellungnahmeverfahren: schriftliche Stellungnahmen benannter Kreise (Wissenschaft, Praxis, Industrie, Apotheker, besondere Therapierichtungen) binnen drei Wochen sowie mündliche Anhörung; Einbeziehung in die Beschlussfassung.
• § 20 – Beschlussfassung binnen drei Monaten nach Veröffentlichung; der Beschluss wird Teil der Arzneimittel-Richtlinie und im Bundesanzeiger bekannt gemacht; Grundlage für Erstattungsbetragsvereinbarungen nach § 130b SGB V; Feststellungen zu Zusatznutzen, Patientengruppen, qualitätsgesicherter Anwendung und Therapiekosten.
• § 21 – Bei nicht belegtem Zusatznutzen: Prüfung der Zuordnung zu einer bestehenden Festbetragsgruppe bzw. deren Neubildung.
• § 22 – Bei belegtem Zusatznutzen: Feststellung des Ausmaßes des Zusatznutzens durch Beschluss in der Arzneimittel-Richtlinie.

Dem Kapitel werden ferner die Anlage I (Anforderungsformular für Beratungen), die Anlage II (Vorgaben zur Erstellung und elektronischen Einreichung des Dossiers einschließlich Modulvorlagen 1–4 und Checkliste zur formalen Vollständigkeit) sowie die Anlage III (Vorlage für schriftliche Stellungnahmen) beigefügt.

Zweiter Beschluss – Gebührenordnung: Die zweite Bekanntmachung fügt dem 5. Kapitel eine Gebührenordnung (Anlage IV) für Beratungen nach § 35a Abs. 7 Satz 4 SGB V an. Danach werden gestaffelte Gebühren erhoben: 2.000 Euro für allgemeine Anfragen (Kategorie I), 7.000 Euro für Anfragen zu Unterlagen, Studien und Dossier-Zusammenstellung (Kategorie II) sowie 10.000 Euro für Anfragen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Kategorie III); die Beratung wird von einem Vorschuss von 5.000 Euro abhängig gemacht. Bei außergewöhnlich hohem Aufwand ist eine Verdopplung, andernfalls eine Ermäßigung bis auf die Hälfte möglich; geregelt sind zudem Rücknahme, Festsetzung und Fälligkeit, Säumniszuschläge sowie der Widerspruch als Rechtsbehelf.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 20. Januar 2011 fügt der G-BA seiner Verfahrensordnung ein neues Kapitel 5 zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V hinzu, das auf dem AMNOG und der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) basiert. Ziel ist es, die verstreuten Regelungen auf Gesetz-, Verordnungs- und Richtlinienebene in einem einheitlichen Regelungswerk zusammenzufassen und damit die Normenklarheit für die Normadressaten zu erhöhen. Betroffen sind pharmazeutische Unternehmen, die für neue Arzneimittel (einschließlich Orphan Drugs) ein Dossier zum Nachweis des Zusatznutzens vorlegen müssen – die Bewertung bildet die Grundlage für Erstattungsvereinbarungen mit den Krankenkassen und die Umsetzung in die Arzneimittel-Richtlinie. Wichtige Regelungen betreffen u. a. die Anforderung randomisierter, kontrollierter Vergleichsstudien, die Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die Veröffentlichungspflicht von Studienergebnissen, die Fiktion eines belegten Zusatznutzens bei Orphan Drugs bis 50 Mio. € Jahresumsatz sowie die Freistellung von der Dossierpflicht bei voraussichtlich unter 1 Mio. € Jahresumsatz.