Erprobungs-Richtlinie: Magnetresonanztomographie-gesteuerte hochfokussierte Ultraschalltherapie zur Behandlung des Uterusmyoms

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 15. Dezember 2016 hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die Erprobungs-Richtlinie zur Magnetresonanztomographie-gesteuerten hochfokussierten Ultraschalltherapie zur Behandlung des Uterusmyoms (Erprobungs-Richtlinie MRgFUS-TUF) erstmalig vollständig neu gefasst. Ziel ist die Erprobung der Methode MRgFUS-TUF im Rahmen einer Studie durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution, um dem G-BA eine abschließende Bewertung des Nutzens dieser Behandlungsmethode zu ermöglichen. Die Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Der Beschluss regelt folgende Paragraphen:

• § 1 Zielsetzung – Gewinnung der für eine abschließende Nutzenbewertung notwendigen Erkenntnisse durch eine Erprobungsstudie nach § 135 Absatz 1 und § 137c SGB V; Entwurf, Durchführung und Auswertung durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution auf Basis des wissenschaftlichen Erkenntnisstands unter Berücksichtigung der Vorschläge der an den Kosten beteiligten Unternehmer und des Wirtschaftlichkeitsprinzips.

• § 2 Fragestellung – Prüfung, ob bei Patientinnen mit symptomatischen, medikamentös nicht ausreichend therapierbaren Uterusmyomen die MRgFUS-TUF im Vergleich zur Myomektomie patientenrelevante Vorteile bietet, indem sie bei gleichwertiger Symptomlinderung die Belastungen durch die Therapie vermindert.

• § 3 Population – Einschluss von Frauen mit symptomatischen, medikamentös nicht ausreichend therapierbaren Uterusmyomen mit mindestens 40 Punkten im Symptom Severity Score (SSS) des UFS-QoL; Festlegung maximaler Myomzahl und -volumens sowie weiterer Ein- und Ausschlusskriterien zur Sicherstellung der Übertragbarkeit auf die Zielpopulation.

• § 4 Intervention und Vergleichsintervention (Kontrolle) – Studienbehandlung ist die MRgFUS-TUF; angemessene Vergleichsintervention ist die offen chirurgische oder laparoskopische Myomektomie.

• § 5 Endpunkte – Primärer Endpunkt ist die Zeit bis zur Rückkehr zu normalen Aktivitäten; ko-primärer Endpunkt ist die Symptomschwere (SSS des UFS-QoL, Nichtunterlegenheitstestung); sekundäre Endpunkte umfassen u. a. Krankenhausverweildauer, Schmerz, unerwünschte Ereignisse, Reinterventionen, Lebensqualität, sexualitätsbezogene Parameter sowie Schwangerschaften und Lebendgeburten.

• § 6 Studientyp und Beobachtungszeitraum – Konzipierung als multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie (RCT) mit Maßnahmen zur erfolgreichen Rekrutierung; vollständige Verblindung der Endpunkterheber; Erfassung von Ausgangswerten und a priori festgelegten Messzeitpunkten mit ausreichend langer Nachbeobachtung zur Beurteilung der Langzeitwirkung.

• § 7 Sächliche, personelle und sonstige Anforderungen an die Qualität – Sicherstellung der studienkonformen Behandlung in jedem Studienzentrum nach anerkannten ethischen und wissenschaftlichen Regeln; Veröffentlichung des Studienprotokolls, Registrierung der Studie sowie öffentliche Zugänglichkeit der Ergebnisse spätestens drei Monate nach Abnahme des Studienberichts durch Einreichung bei einer referierten Fachzeitschrift; vertragliche Regelungen zur Durchführung und Auswertung entsprechend Kapitel 2 § 25 VerfO möglich.

Die Tragenden Gründe begründen den Beschluss des G-BA vom 15. Dezember 2016 über eine Erprobungs-Richtlinie nach § 137e SGB V zur Magnetresonanztomographie-gesteuerten hochfokussierten Ultraschalltherapie des Uterusmyoms (MRgFUS-TUF), deren Ziel eine multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie ist, die den Nutzen dieser weniger invasiven Methode im Vergleich zur offenen oder laparoskopischen Myomektomie auf einem für spätere Richtlinienentscheidungen ausreichend sicheren Erkenntnisniveau bewertet. Als primärer Endpunkt dient die Zeit bis zur Rückkehr zu normalen Aktivitäten (Überlegenheitsnachweis), als ko-primärer Endpunkt die Symptomschwere (SSS des UFS-QoL, Nichtunterlegenheitsnachweis) bei hierarchischer Testung. Eingeschlossen werden sollen Frauen mit symptomatischen Uterusmyomen (ICD-10 D25) und Operationsindikation, bei denen konservative Therapien ausgeschöpft sind, mit einem SSS-Wert von ≥ 40 als zusätzlichem Einschlusskriterium. Gegenüber dem Beschlussentwurf wurde die mindestens einjährige Nachbeobachtungszeit durch die flexiblere Vorgabe einer „ausreichend langen Nachbeobachtungszeit“ (insbesondere zu Symptomschwere und Reinterventionen) ersetzt sowie die Verpflichtung ergänzt, im Studienkonzept wirksame Rekrutierungsmaßnahmen und einen Bewertungszeitpunkt des Rekrutierungsverlaufs festzulegen; die geschätzten Studienkosten liegen je nach Szenario bei etwa 0,4 bis 0,9 Millionen Euro.