Erprobungs-Richtlinie: Messung und Monitoring des pulmonalarteriellen Drucks mittels implantierten Sensors zur Therapieoptimierung bei Herzinsuffizienz im Stadium NYHA III

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 19. Oktober 2017 erlässt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) erstmals die Richtlinie zur Erprobung der Messung und des Monitorings des pulmonalarteriellen Drucks mittels implantierten Sensors zur Therapieoptimierung bei Herzinsuffizienz im Stadium NYHA III (Erp-RL-MM-pul-art-Druck-Herzinsuff). Ziel ist es, im Wege einer Erprobungsstudie nach §§ 135 Absatz 1, 137c SGB V die Erkenntnisse zu gewinnen, die für eine abschließende Bewertung des Nutzens dieser Methode erforderlich sind. Die Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Die im Beschlusstext neu gefassten Paragraphen im Einzelnen:

• § 1 Zielsetzung – Gewinnung der für die abschließende Nutzenbewertung notwendigen Erkenntnisse durch eine Erprobung; Entwurf, Durchführung und Auswertung der Studie erfolgen durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution auf Basis des wissenschaftlichen Erkenntnisstands; Vorschläge der an den Kosten beteiligten Unternehmer sind zu berücksichtigen, das Wirtschaftlichkeitsprinzip zu beachten.
• § 2 Fragestellung – Festlegung der Prüffrage (PICO): Führt bei Patientinnen und Patienten mit Herzinsuffizienz im Stadium NYHA III (Population) die Messung und das Monitoring des pulmonalarteriellen Drucks mittels implantierten Sensors (Intervention) gegenüber einem nicht-invasiven Monitoring (Vergleichsintervention) durch eine optimierte Therapie zu einer Verbesserung patientenrelevanter Zielgrößen (Endpunkte)?
• § 3 Population – Konkretisierung der Einschlusskriterien: überwiegend NYHA III in den letzten 30 Tagen vor Studieneinschluss, herzinsuffizienzbedingte Hospitalisierung innerhalb der letzten 12 Monate, Eignung für die invasive Pulmonalisdruckmessung, leitlinienkonforme optimale Behandlung, keine Kontraindikationen sowie Adhärenz und häusliche Situation, die ein Monitoring erlauben; weitere Ein- und Ausschlusskriterien sind so zu wählen, dass die Übertragbarkeit auf die Zielpopulation gewährleistet bleibt.
• § 4 Intervention und Vergleichsintervention (Kontrolle) – Intervention: Platzierung eines Sensors in der Pulmonalarterie mit telemedizinischem Monitoring des pulmonalarteriellen Drucks; Vergleichsintervention: Monitoring ohne Druckmessung mittels regelmäßiger Selbstmessung von mindestens Körpergewicht und Blutdruck sowie Symptomerefassung, ohne Sensorimplantation; die Monitoringprozeduren einschließlich der daraus resultierenden therapeutischen und diagnostischen Konsequenzen sind in beiden Gruppen vorab festzulegen.
• § 5 Endpunkte – Primärer Endpunkt ist ein kombinierter Endpunkt aus Gesamtmortalität und ungeplanten herzinsuffizienzbedingten Hospitalisierungen; als sekundäre Endpunkte sind u. a. kardiale Mortalität, Häufigkeit und Schwere von Herzinsuffizienzsymptomen und unerwünschten Ereignissen, Anzahl und Dauer Hospitalisierungen sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu erfassen; Klassifizierung der Ereignisse durch ein verblindetes Endpunktkomitee; zusätzlich sollen diagnostische/therapeutische Interventionen und die Akzeptanz des Monitorings erfasst werden.
• § 6 Studientyp und Beobachtungszeitraum – Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie; vollständige Verblindung der Personen, die die Endpunkte auswerten, weitest mögliche Verblindung der Endpunkterhebung und des weiteren Studienpersonals; Beobachtungszeitraum von mindestens 12 Monaten.
• § 7 Sächliche, personelle und sonstige Anforderungen an die Qualität – Sicherstellung der fachlichen und infrastrukturellen Voraussetzungen in jedem Studienzentrum (Betreuung von Patientinnen und Patienten NYHA III und IV, beide Studienarme); Behandlung gemäß einem veröffentlichten, registrierten Studienprotokoll; umfassende öffentliche Zugänglichkeit der Ergebnisse, Einreichung zur Publikation in einer referenzierten Fachzeitschrift spätestens 3 Monate nach Abnahme des Studienberichts durch den G-BA; nähere Regelungen zu Durchführung, Begleitung und Auswertung können vertraglich nach § 25 Kapitel 2 VerfO getroffen werden.

Zusammenfassung

Der G-BA hat am 19. Oktober 2017 eine Erprobungs-Richtlinie nach § 137e SGB V beschlossen, die die Grundlage für eine randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie bildet, um den Nutzen der telemedizinischen Messung und des Monitorings des pulmonalarteriellen Drucks mittels implantierten Sensors zur Therapieoptimierung auf einem für spätere Richtlinienentscheidungen ausreichend sicheren Erkenntnisniveau zu bewerten. Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit überwiegend im Stadium NYHA III bestehender Herzinsuffizienz mit hierdurch bedingter Hospitalisierung innerhalb der letzten 12 Monate; dabei wird das invasive Sensor-Monitoring (tägliche Datenübertragung an behandelnde Ärzte) mit einem nicht-invasiven Monitoring (regelmäßige Selbstmessung von Körpergewicht, Blutdruck und Symptomen) verglichen. Als zentrale Festlegungen wurden ein kombinierter primärer Endpunkt aus Gesamtmortalität und ungeplanten herzinsuffizienzbedingten Hospitalisierungen, ein Beobachtungszeitraum von 12 Monaten sowie eine Fallzahl von rund 560 Patienten (geschätzte Studienkosten: ca. 1,8–3,0 Mio. Euro, Studiendauer etwa 3–4 Jahre) bestimmt. Die Durchführung, wissenschaftliche Begleitung und Auswertung obliegt einer unabhängigen wissenschaftlichen Institution, deren Studienprotokoll den Vorgaben der Richtlinie entsprechen und vom G-BA überprüft werden muss.