Erprobungs-Richtlinie: Amyloid-Positronenemissionstomographie bei Demenz unklarer Ätiologie

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 6. Februar 2020 die Erprobungs-Richtlinie Amyloid-PET (Richtlinie zur Erprobung der Amyloid-Positronenemissionstomographie bei Demenz unklarer Ätiologie) neu gefasst und damit erstmalig erlassen. Ziel ist es, durch eine von einer unabhängigen wissenschaftlichen Institution konzipierte, durchgeführte und ausgewertete Studie die für eine abschließende Nutzenbewertung der Amyloid-PET bei Demenz unklarer Ätiologie erforderlichen Erkenntnisse zu gewinnen. Die Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Die im Beschlusstext enthaltenen Paragraphen im Einzelnen:

• § 1 Zielsetzung – Gewinnung der für die abschließende Nutzenbewertung nach § 135 Abs. 1 und § 137c SGB V notwendigen Erkenntnisse im Wege der Erprobung; die Studie soll durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution entworfen, durchgeführt und ausgewertet werden, unter Beachtung des Wirtschaftlichkeitsprinzips beim Studienprotokoll.
• § 2 Fragestellung – Überlegenheitsfragestellung: Ob die aufgrund einer Amyloid-PET-Untersuchung vorgenommenen Diagnose- und Managementänderungen bei Demenz unklarer Ätiologie zu Vorteilen führen, die auf einen patientenrelevanten Nutzen schließen lassen.
• § 3 Population – Einschluss von Patientinnen und Patienten mit leichter bis mittelschwerer Demenz unklarer Ätiologie nach abgeschlossener fachärztlicher Differenzialdiagnostik (u. a. Anamnese, kognitive Testung, Blutuntersuchung, cerebrale Bildgebung), bei denen die Klärung einer Alzheimer-Demenz therapierelevant ist; Festlegung weiterer Ein- und Ausschlusskriterien zur Sicherstellung der Übertragbarkeit auf die Zielpopulation.
• § 4 Intervention und Vergleichsintervention – Prüfintervention: Amyloid-PET mit zentraler Befundung durch ein Diagnosekomitee aus mindestens zwei Fachärztinnen/Fachärzten für Nuklearmedizin sowie darauf aufbauendem leitliniengerechtem Management; Vergleichsintervention: leitliniengerechtes diagnostisch-therapeutisches Management ohne Amyloid-PET, jeweils entsprechend der aktuellen S3-Leitlinie „Demenzen“.
• § 5 Endpunkte – Primärer Endpunkt: Fähigkeit zur Bewältigung von Aktivitäten des täglichen Lebens; als sekundäre Endpunkte insbesondere kognitive Leistungsfähigkeit, gesundheitsbezogene Lebensqualität, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, ungeplante stationäre Aufenthalte, Mortalität sowie Änderungen des diagnostisch-therapeutischen Managements; Verwendung validierter Erhebungsinstrumente.
• § 6 Studientyp und Beobachtungszeitraum – Konzeption als randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie (RCT); Verblindung der Personen, die Endpunkte erheben und auswerten; Beobachtungszeitraum von 24 Monaten.
• § 7 Qualität der Leistungserbringung – Sicherstellung, dass die Behandlung in jedem Studienzentrum gemäß Studienprotokoll nach anerkannten ethischen und wissenschaftlichen Regeln klinischer Studien erfolgt.
• § 8 Durchführung, wissenschaftliche Begleitung und Auswertung – Verpflichtungen der unabhängigen wissenschaftlichen Institution (u. a. Erstellung und Übersendung des Studienprotokolls, Registrierung der Studie, datenschutzkonforme Durchführung, Studienbericht nach ICH-E3-Richtlinie, Recht des G-BA auf nachträgliche Datenauswertung und Veröffentlichung); ergänzende Regelungen für eine Durchführung durch den G-BA oder durch Medizinproduktehersteller/Unternehmen, deren Studienkonzept der G-BA auf Konformität prüft und bei positivem Ergebnis die Übernahme der Leistungen durch die GKV bescheinigt.

Zusammenfassung

Mit dem Beschluss vom 6. Februar 2020 erlässt der G-BA eine Erprobungs-Richtlinie nach § 137e SGB V für die Amyloid-Positronenemissionstomographie (Amyloid-PET) bei Demenz unklarer Ätiologie, nachdem das Potenzial der Methode als Behandlungsalternative bereits positiv beschieden wurde. Ziel ist eine randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie (RCT) mit 24 Monaten Beobachtungszeitraum, die klären soll, ob die PET-gestützte Diagnostik einen patientenrelevanten Nutzen hat – primärer Endpunkt ist die Bewältigung des Alltags, sekundär die kognitive Leistungsfähigkeit. Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit klinisch gesicherter leichter bis mittelschwerer Demenz, deren Ursache trotz leitliniengerechter neurologisch-psychiatrischer Differenzialdiagnostik ungeklärt blieb und bei denen therapierelevant ist, ob eine Alzheimer-Erkrankung vorliegt. Die Studie soll ca. 1.000–1.300 Teilnehmende umfassen (geschätzte Kosten 3,0–3,9 Mio. €), durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution nach Gute-Klinische-Praxis-Standards (ISO 14155) begleitet werden und wird im Leistungsanteil von der GKV finanziert, sofern sie konform mit den Richtlinienvorgaben durchgeführt wird.