Verfahrensordnung: Änderung des 5. Kapitels

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 20. Februar 2020 eine Änderung des 5. Kapitels der Verfahrensordnung (VerfO) beschlossen. Die Änderungen betreffen das Verfahren der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V – insbesondere die Dossierpflichten bei neuen Anwendungsgebieten, die Beteiligung von Fachgesellschaften an der Festlegung der Vergleichstherapie, die Kostenerstattung für Beratungen der Zulassungsbehörden sowie Regelungen zu Orphan Drugs und zur Angabe der Aussagekraft von Nachweisen.

Die im Beschluss geänderten Paragraphen im Einzelnen:

• § 1 Absatz 2 – Einfügung einer neuen Nummer 4a: Erfasst Arzneimittel, die ab dem 1. Januar 2011 erstmals in den Verkehr gebracht wurden und bei denen die Zulassung eines neuen Anwendungsgebiets erstmals die Pflicht zur Vorlage eines vollständigen Dossiers begründet.
• § 5 Absatz 7 – Anfügung eines Satzes: Abweichungen vom quantifizierten Ausmaß eines Zusatznutzens oder einschränkende Zusätze im Nutzenbewertungsbeschluss sind nicht zulässig.
• § 5 Absatz 8 (neu) – Neu eingefügter Absatz: Im Fall des Absatzes 7 Nummer 4 ist im Nutzenbewertungsbeschluss zu differenzieren, ob ein Zusatznutzen vorliegt, aber nicht quantifizierbar ist (weil die Datenlage dies nicht zulässt oder Nachweise unvollständig sind); sofern Studien höchster Evidenzstufe unmöglich oder unangemessen sind, genügen Nachweise der bestverfügbaren Evidenz.
• § 7 Absatz 4 – Anfügung eines Satzes: Der G-BA erstattet dem BfArM und dem Paul-Ehrlich-Institut die Kosten, die diesen bei der Beratung pharmazeutischer Unternehmer entstehen, soweit diese vom Unternehmer getragen werden.
• § 7 Absatz 6 (neu) – Schriftliche Beteiligung der wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften (über die AWMF) sowie der AkdÄ zu Fragen der Vergleichstherapie unter Wahrung von Betriebs- und Geschäftsgeheimnissen; Regelungen zur Anerkennung nicht in der AWMF organisierter Fachgesellschaften, zur Vertraulichkeit, zur vierwöchigen Äußerungsfrist und zur beizufügenden Offenlegungserklärung.
• § 8 Absatz 1 – Einfügung einer neuen Nummer 3a: Für Arzneimittel nach § 1 Absatz 2 Nummer 4a gilt eine Vier-Wochen-Frist nach Zulassung des neuen Anwendungsgebiets bzw. nach Unterrichtung über eine Genehmigung einer Typ-2-Änderung nach Verordnung (EG) Nr. 1234/2008.
• § 12 Nummer 1 (Satz 2) – Einfügung der Wörter „unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise“ nach der Formulierung zum Ausmaß des Zusatznutzens.
• § 12 Nummer 2 – Erweiterungen: Einbeziehung von Umsätzen „sowie außerhalb der vertragsärztlichen Versorgung“ (Satz 1), Ermittlung „sowie durch geeignete Erhebungen“ (Satz 2) sowie ein neuer Satz: Der pharmazeutische Unternehmer muss dem G-BA auf Verlangen die erzielten Umsätze des Arzneimittels mit der GKV außerhalb der vertragsärztlichen Versorgung mitteilen.
• § 12 Nummer 3 (neu) – Orphan Drugs: Abweichend von Nummer 1 kann der pharmazeutische Unternehmer für Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden (Verordnung [EG] Nr. 141/2000) unwiderruflich anzeigen, dass die Nutzenbewertung auf Basis der Nachweise nach § 35a Absatz 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 SGB V erfolgen soll.
• § 15 Absatz 1 (Satz 1) – Ergänzung der Verweisung um die Angabe „3a“.
• Anlage II zum 5. Kapitel (Anlagen II.1 und II.2) – Anpassung der Dossier-Vorlagen: Bei Orphan Drugs (Anlage II.1, Ziffer 1.3) ist künftig unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise gemäß § 5 Absatz 8 AM-NutzenV nur das Ausmaß des Zusatznutzens darzustellen; in Modul 1 (Anlage II.2, Ziffer 1.2) sind zusätzlich ASK-Nummer, Pharmazentralnummer (PZN), ICD-10-GM-Code und Alpha-ID anzugeben (entsprechende neue Tabellenzeilen in Tabelle 1-3), während die Aufforderung zur zusammenfassenden Beschreibung des Wirkmechanismus gestrichen wird.

Die Änderung tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft; die Tragenden Gründe werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Der Beschluss vom 20. Februar 2020 ändert das 5. Kapitel der Verfahrensordnung des G-BA, das die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V regelt – aus Anlass des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) sowie praktischer Erfahrungen aus der Nutzenbewertung. Zentrale Änderungen betreffen die Klarstellung der Dossierpflicht für fixe Kombinationen bekannter Wirkstoffe bei späterer Zulassung eines neuen Anwendungsgebiets sowie neue Regelungen für Arzneimittel gegen seltene Leiden (Orphan Drugs): u. a. die Differenzierung bei nicht quantifizierbarem Zusatznutzen, die Einbeziehung von Umsätzen außerhalb der vertragsärztlichen Versorgung (z. B. Krankenhaus) in die 50-Millionen-Euro-Schwelle, die Option einer freiwilligen „Vollbewertung“ vor Erreichen der Schwelle sowie die schriftliche Beteiligung von Fachgesellschaften und der AkdÄ zu Fragen der Vergleichstherapie. Ergänzend werden ein Kostenausgleich zwischen G-BA und Bundesoberbehörden bei gebührenpflichtigen Beratungen und technische Anpassungen zur maschinenlesbaren Fassung von Nutzenbewertungsbeschlüssen umgesetzt. Betroffen sind vor allem pharmazeutische Unternehmer und Patientinnen/Patienten mit seltenen Erkrankungen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.