Erprobungs-Richtlinie: Bronchoskopische Lungenvolumenreduktion beim schweren Lungenemphysem mittels Thermoablation

Der Beschluss vom 17. September 2020 erlässt die Erprobungs-Richtlinie „Bronchoskopische Lungenvolumenreduktion beim schweren Lungenemphysem mittels Thermoablation“ (Erp-RL BTVA) in ihrer Gesamtheit neu. Ziel ist es, durch eine von einer unabhängigen wissenschaftlichen Institution (UWI) konzipierte und durchgeführte Studie die Erkenntnisse zu gewinnen, die der G-BA für eine abschließende Nutzenbewertung der Methode nach § 137c SGB V benötigt. Die QS-RL BLVR wird dabei lediglich inhaltlich referenziert, nicht geändert.

Die im Beschlusstext festgelegten Paragraphen im Einzelnen:

• § 1 Zielsetzung – Gewinnung der für die abschließende Nutzenbewertung notwendigen Erkenntnisse im Wege der Erprobung; Studiendesign, -durchführung und -auswertung erfolgen durch eine UWI auf Basis des wissenschaftlichen Erkenntnisstands unter Beachtung des Wirtschaftlichkeitsprinzips.
• § 2 Fragestellung – Überlegenheitsfragestellung: Hat die BTVA zusätzlich zur konservativen Standardtherapie einen patientenrelevanten Nutzen gegenüber ausschließlich konservativer Standardtherapie?
• § 3 Population – Einschluss von Patientinnen und Patienten mit schwerem Lungenemphysem und Indikation zur BLVR; Voraussetzungen sind u. a. CT-nachgewiesenes Emphysem, funktioneller Nachweis schwerer Lungenüberblähung, ausgeschöpfte konservative Behandlungsmöglichkeiten und Empfehlung der interdisziplinären Fallkonferenz gemäß § 3 QS-RL BLVR.
• § 4 Intervention und Vergleichsintervention – Prüfintervention ist die BTVA zusätzlich zur konservativen Standardtherapie (mehrfache Teil- oder Wiederholungseingriffe möglich); Vergleichsarm ist die konservative Standardtherapie ohne Lungenreduktionsverfahren, wobei ein möglicher Einsatz einer Sham-Behandlung zu prüfen ist.
• § 5 Endpunkte – Primärer Endpunkt: erkrankungsspezifische Lebensqualität; sekundäre Endpunkte u. a. Lungenfunktionsparameter, 6-Minuten-Gehtest, schwere Exazerbationen, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Gesamtmortalität; Verwendung validierter Erhebungsinstrumente.
• § 6 Studientyp und Beobachtungszeitraum – Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie (RCT) mit 12 Monaten Gesamtbeobachtungszeitraum; primärer Endpunkt nach sechs Monaten, weitere Erhebung drei Monate danach; Verblindung der endpunkterhebenden und auswertenden Personen.
• § 7 Anforderungen an die Qualität der Leistungserbringung – Behandlung in jedem Studienzentrum gemäß Studienprotokoll nach anerkannten Regeln klinischer Studien; die Vorgaben der QS-RL BLVR gelten auch innerhalb der Erprobung.
• § 8 Anforderungen an Durchführung, wissenschaftliche Begleitung und Auswertung – Pflichten der UWI (u. a. Vorlage des Studienprotokolls, Registrierung in einem WHO-akkreditierten Register, datenschutzkonforme Datenerhebung, Studienbericht nach ICH-E3, Rechte des G-BA auf Nachauswertung und Veröffentlichung); abweichende Regelungen je nachdem, ob die Studie vom G-BA oder von Medizinprodukteherstellern/Unternehmen durchgeführt wird – bei Letzteren Prüfung des Studienkonzepts durch den G-BA, dessen positive Bescheinigung Voraussetzung für die Kostenübernahme durch die Gesetzliche Krankenversicherung ist.

Die Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung

Die Tragenden Gründe begründen den G-BA-Beschluss vom 17. September 2020, eine Erprobungs-Richtlinie zur bronchoskopischen Lungenvolumenreduktion beim schweren Lungenemphysem mittels Thermoablation (BTVA) zu erlassen, da der Nutzen der Methode zwar noch nicht hinreichend belegt, jedoch ein Potenzial als erforderliche Behandlungsalternative besteht. Ziel ist eine multizentrische, verblindete randomisierte kontrollierte Studie (RCT) mit unabhängiger wissenschaftlicher Begleitung, die prüft, ob BTVA zusätzlich zur konservativen Standardtherapie einen patientenrelevanten Nutzen zeigt – primärer Endpunkt ist die erkrankungsspezifische Lebensqualität. Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit schwerem Lungenemphysem, bei denen konservative Behandlungen ausgeschöpft sind und andere Verfahren (insbesondere Ventile) keine bessere oder sicherere Option darstellen; die Indikationsstellung muss über eine interdisziplinäre Fallkonferenz (Pneumologie, Radiologie, Thoraxchirurgie) erfolgen. Im Stellungnahmeverfahren wurden u. a. die Konferenzempfehlung als Studienteilnahmevoraussetzung, die Zulassung mehrzeitiger Eingriffe, Lungenfunktionsparameter als sekundärer Endpunkt, Regelungen zum Beginn des Beobachtungszeitraums sowie die Festlegung des Randomisierungsverhältnisses durch die unabhängige wissenschaftliche Institution ergänzt.