Verfahrensordnung: Änderung der Modulvorlage in der Anlage II zum 5. Kapitel

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 16. Dezember 2021 die Verfahrensordnung geändert, konkret die Anlage II zum 5. Kapitel (Modulvorlagen für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln). Ziel der Änderung ist es, verbindlich vorzugeben, wie Responderanalysen bei komplexen Skalen (insbesondere patientenberichteten Endpunkten) im Rahmen der Dossierbewertung auszuwerten und darzustellen sind.

Geänderte Bestimmungen:

• Anlage II.6 (Modul 4 – Medizinischer Nutzen und medizinischer Zusatznutzen, Patientengruppen mit therapeutisch bedeutsamem Zusatznutzen), Unterabschnitt 4.3.1.3.1 (<Endpunkt xxx> – RCT) – Nach den bestehenden Vorgaben zur Darstellung von Skalen-Endpunkten werden neue Regelungen zur Auswertung von Responderanalysen mittels klinischer Relevanzschwellen eingefügt:
  • Sind Responderanalysen mit einer MID präspezifiziert und entspricht das Responsekriterium mindestens 15 % der Skalenspannweite des Erhebungsinstruments, sind diese Analysen für die Bewertung darzustellen.
  • Liegen präspezifizierte Responsekriterien unterhalb von 15 % der Skalenspannweite oder wurde kein Kriterium präspezifiziert, bestehen zwei Alternativen: Entweder werden post hoc spezifizierte Analysen mit einem Responsekriterium von genau 15 % der Skalenspannweite dargestellt, oder es werden Analysen kontinuierlicher Daten herangezogen – deren Relevanzbewertung dann über standardisierte Mittelwertdifferenzen (SMDs, Hedges' g) mit einer Irrelevanzschwelle von −0,2 bis 0,2 erfolgt (liegt das Konfidenzintervall vollständig außerhalb dieses Bereichs, kann der Effekt hinreichend sicher mindestens als klein angesehen werden).
  • Liegen sowohl geeignete Responderanalysen als auch Analysen stetiger Daten vor, sind die Responderanalysen darzustellen.

Die Änderung tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung

Mit dem Beschluss vom 16. Dezember 2021 ändert der G-BA die Modulvorlage in der Anlage II.6 zum 5. Kapitel der Verfahrensordnung, welche die Anforderungen an die Dossiererstellung pharmazeutischer Unternehmer für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V regelt. Ziel ist die Konkretisierung der Ergebnisdarstellung patientenberichteter Endpunkte – insbesondere von Responderanalysen mittels klinischer Relevanzschwellen bei komplexen Skalen –, um eine für Patientinnen und Patienten hinreichend sicher spürbare Veränderung abzubilden, Unsicherheiten zu reduzieren und ergebnisgesteuerte Berichterstattung zu vermeiden. Künftig sind Responderanalysen darzustellen, wenn das präspezifizierte Responsekriterium mindestens 15 % der Skalenspannweite beträgt; alternativ sind post hoc Analysen mit genau 15 % oder Analysen kontinuierlicher Daten mittels standardisierter Mittelwertdifferenzen (Hedges' g) mit einer Irrelevanzschwelle von −0,2 bis 0,2 möglich. Die Änderungen folgen dem IQWiG-Methodenpapier 6.0; trotz umfangreicher Einwände im Stellungnahmeverfahren wurden keine tragfähigen Alternativen identifiziert, sodass lediglich klarstellende Anpassungen vorgenommen wurden.