Erprobungs-Richtlinie: High-Flow-Therapie bei chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) und chronisch respiratorischer Insuffizienz Typ 2

Der Beschluss vom 17. Februar 2022 errichtet die Richtlinie des Gemeinsamen Bundesausschusses zur Erprobung der High-Flow-Therapie bei chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) und chronisch respiratorischer Insuffizienz Typ 2 nach § 137e SGB V. Ziel ist es, durch eine Erprobungsstudie, die von einer unabhängigen wissenschaftlichen Institution (UWI) entworfen, durchgeführt und ausgewertet wird, die Erkenntnisse für eine abschließende Nutzenbewertung der High-Flow-Therapie (HFT) durch den G-BA zu gewinnen.

Die neu gefasste Richtlinie regelt im Einzelnen:

• § 1 (Zielsetzung) – Gewinnung der für die abschließende Nutzenbewertung notwendigen Erkenntnisse durch eine Erprobungsstudie unter Verantwortung einer UWI; die Studiengestaltung erfolgt auf Basis des wissenschaftlichen Erkenntnisstands unter Beachtung des Wirtschaftlichkeitsprinzips.
• § 2 (Fragestellung) – Überlegenheitsfragestellung: Führt die HFT im Vergleich zur nicht-invasiven Beatmung (NIV) zu einer Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität?
• § 3 (Population) – Einschluss von Patientinnen und Patienten mit COPD und chronisch respiratorischer Insuffizienz Typ 2, die noch nicht mit HFT behandelt wurden und bei denen nach der Nationalen Versorgungsleitlinie COPD eine NIV-Indikation besteht; weitere Ein- und Ausschlusskriterien sind so zu wählen, dass die Übertragbarkeit auf die Zielpopulation gewährleistet ist.
• § 4 (Intervention und Vergleichsintervention) – Prüfintervention ist die HFT in Selbstanwendung über zwölf Monate, Vergleichsintervention die NIV gemäß Leitlinienempfehlung; Maßnahmen zum Monitoring der Durchführung und zur Steigerung der Therapieadhärenz sind vorzusehen.
• § 5 (Endpunkte) – Primärer Endpunkt ist die gesundheitsbezogene Lebensqualität nach zwölf Monaten (validiertes Instrument, Responderanalyse; klinisch relevanter Effekt mindestens 15 % der Spannweite des Instruments); sekundäre Endpunkte sind u. a. Gesamtmortalität, Exazerbationen, Dyspnoe-Schwere, körperliche Belastbarkeit, Krankenhausverweildauer und unerwünschte Ereignisse.
• § 6 (Studientyp und Beobachtungszeitraum) – Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie (RCT) mit Verblindung der Personen, die Endpunkte erheben und auswerten; Beobachtungszeitraum von mindestens zwölf Monaten zur Erfassung von Langzeiteffekten.
• § 7 (Qualität der Leistungserbringer) – Sicherstellung, dass die Behandlung in jedem Studienzentrum gemäß Studienprotokoll nach anerkannten ethischen und wissenschaftlichen Regeln für klinische Studien erfolgt.
• § 8 (Durchführung, wissenschaftliche Begleitung und Auswertung) – Verpflichtungen der UWI (u. a. Erstellung des Studienprotokolls, Registrierung in einem WHO-akkreditierten Register, Studienbericht nach ICH-E3, Einräumung von Auswertungs- und Veröffentlichungsrechten des G-BA); bei Durchführung durch den G-BA Meilensteinberichte und Einreichung der Ergebnisse zur Veröffentlichung in einer begutachteten Fachzeitschrift; bei Durchführung durch Medizinproduktehersteller oder Unternehmen Vorlage des Studienkonzepts zur Konformitätsprüfung, bei positivem Ergebnis Übernahme der Erprobungsleistungen durch die Gesetzliche Krankenversicherung.

Die Richtlinie tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft (Ziffer II des Beschlusses).

Zusammenfassung:

Der G-BA hat am 17. Februar 2022 eine Erprobungs-Richtlinie nach § 137e SGB V zur High-Flow-Therapie (HFT) zur Selbstanwendung bei Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittener, stabiler COPD und chronisch respiratorischer Insuffizienz Typ 2 beschlossen, da die Methode zwar das Potenzial einer erforderlichen Behandlungsalternative bietet, ihr Nutzen jedoch noch nicht hinreichend belegt ist (IQWiG-Bericht N20-02). Ziel ist die Durchführung einer randomisierten, kontrollierten, multizentrischen Studie durch eine unabhängige wissenschaftliche Institution, die die HFT mit der nichtinvasiven Beatmung (NIV) als Standardtherapie vergleicht – primärer Endpunkt ist die gesundheitsbezogene Lebensqualität über mindestens 12 Monate, als sekundärer Endpunkt u. a. die Gesamtmortalität. Die Richtlinie legt zudem Anforderungen an Leistungserbringer (Gute Klinische Praxis nach ISO 14155), Studienregistrierung, Therapieadhärenz-Monitoring sowie Berichts- und Veröffentlichungspflichten fest. Die geschätzten Studienkosten betragen etwa 1,35 bis 1,72 Millionen Euro bei rund 246 einzuschließenden Patientinnen und Patienten; die Ergebnisse sollen die Grundlage für die abschließende Nutzenbewertung der Methode bilden.