ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Erstfassung der Anlage VI – Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung

Der Beschluss des G-BA vom 6. Februar 2025 fügt der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie die Anlage VI hinzu. Diese Anlage regelt die Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel, einem neuartigen Gentherapeutikum, zur Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss legt detaillierte Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel fest, um die Patientensicherheit und Behandlungsqualität zu gewährleisten. Dies umfasst Vorgaben für die Erfahrung der Behandlungseinrichtungen, die Qualifikation des ärztlichen und pflegerischen Personals, die Infrastruktur, die Indikationsstellung, die Patientenaufklärung, die Registerteilnahme und die Nachsorge.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patientinnen und Patienten mit Beta-Thalassämie (D56.1 nach ICD-10-GM) und Sichelzellerkrankung (D57.0 nach ICD-10-GM), die mit Exagamglogen autotemcel behandelt werden. Die Regelungen gelten sowohl für erwachsene als auch für pädiatrische Patienten (bis zum vollendeten 18. Lebensjahr) sowie Heranwachsende (18. bis 21. Lebensjahr).

Wichtige Änderungen: Die wesentliche Änderung ist die Einführung der Anlage VI in die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie, die spezifische und umfassende Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel definiert. Dazu gehören:

• Erfahrung der Behandlungseinrichtungen: Nachweis von Erfahrung in der Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung, entweder durch allogene Stammzelltransplantationen oder die Anwendung von Exagamglogen autotemcel in den letzten fünf Jahren.
• Personalqualifikation: Spezifische Facharztanforderungen (Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie für Erwachsene; Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Kinder- und Jugend-Hämatologie/Onkologie für Kinder und Jugendliche) und Mindestberufserfahrung. Auch Anforderungen an das pflegerische Personal werden detailliert.
• Infrastruktur: Verfügbarkeit von Intensivstationen (pädiatrisch oder allgemein) am Behandlungsstandort und spezifische Standard Operating Procedures (SOPs) für Überwachung, Komplikationsmanagement und Übergänge zur Nachsorge.
• Indikationsstellung und Aufklärung: Klare Vorgaben zur Feststellung der Eignung für eine Stammzelltransplantation und zur umfassenden Patientenaufklärung.
• Registerteilnahme: Verpflichtung zur Teilnahme an einem geeigneten Register.
• Nachsorge: Gewährleistung einer Nachsorge über mindestens 15 Jahre mit jährlichen Einbestellungen und spezifischen Anforderungen an die nachsorgenden Einrichtungen und Ärzte.
• Nachweisverfahren: Einführung von Checklisten (Anhang 2, 3, 4) zur Dokumentation und Überprüfung der Einhaltung der Qualitätsanforderungen durch den Medizinischen Dienst (MD).
• Übergangsregelung: Eine Frist von sechs Monaten nach Inkrafttreten für Leistungserbringer, die bereits vor dem Inkrafttreten Behandlungen durchgeführt haben, um die geforderten Nachweise zu erbringen.

Der G-BA hat ein Stellungnahmeverfahren zur Änderung der ATMP-QS-RL eingeleitet, um Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung festzulegen. Ziel ist die Sicherstellung einer qualitativ hochwertigen und sicheren Versorgung für Patient:innen mit diesen seltenen hämatologischen Erkrankungen. Wichtige Änderungen umfassen detaillierte Anforderungen an die Erfahrung der Behandlungseinrichtungen und des Personals, die Indikationsstellung, Aufklärung, Infrastruktur, Organisation, Registerteilnahme und Nachsorge (mindestens 15 Jahre). Die neuen Regelungen sollen die Patientensicherheit gewährleisten und die Langzeitwirkungen des Gentherapeutikums überwachen.