Einstellung eines Beratungsverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Delandistrogene moxeparvovec zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 20. November 2025 beschlossen, ein bereits eingeleitetes Beratungsverfahren einzustellen. Dieses Verfahren betraf eine geplante Änderung der ATMP-Qualitätssicherungsrichtlinie (ATMP-QS-RL) speziell für das Arzneimittel Delandistrogene moxeparvovec.

Hauptinhalt und Ziel: Das Ziel des Beschlusses ist die Einstellung des Prozesses zur Anpassung der Qualitätsanforderungen für die Anwendung von Delandistrogene moxeparvovec. Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie, die mit Delandistrogene moxeparvovec behandelt werden könnten, da die spezifischen Qualitätsanforderungen für diese Therapie nicht wie geplant geändert werden. Wichtige Änderungen: Durch die Einstellung des Beratungsverfahrens findet vorerst keine spezifische Änderung der ATMP-QS-RL bezüglich der Qualitätssicherung für die Anwendung dieses Arzneimittels statt.

Der G-BA stellt ein Beratungsverfahren zur Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL) ein. Ursprünglich sollten damit qualitätssichernde Maßnahmen für Delandistrogene moxeparvovec zur Behandlung von ambulanten Duchenne-Muskeldystrophie-Patienten im Alter von 3 bis 7 Jahren festgelegt werden. Die Einstellung erfolgt, weil die europäische Zulassungsbehörde (EMA) die Marktzulassung für das Arzneimittel versagt hat. Daher ist eine Anwendung des ATMP in Deutschland derzeit nicht möglich und die Festlegung spezifischer Qualitätsanforderungen gegenwärtig hinfällig.