Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Nirogacestat (Desmoidtumor, fortgeschritten)

Der G-BA hat am 2. April 2026 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, um den Wirkstoff Nirogacestat (Handelsname Ogsiveo) für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren zu bewerten.

Hauptinhalt und Ziel: Der Beschluss bewertet den Zusatznutzen von Nirogacestat als Monotherapie für das genannte Anwendungsgebiet. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA quantifiziert diesen Zusatznutzen als "Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen".

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung benötigen (geschätzt 350-630 Patienten pro Jahr). Die Therapie soll nur durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen.

Wichtige Änderungen: Nirogacestat wird in Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie aufgenommen. Der Zusatznutzen wird als gering eingestuft, basierend auf Vorteilen bei Morbidität und Lebensqualität, aber auch Nachteilen bei Nebenwirkungen (z.B. Diarrhö, Übelkeit/Erbrechen) und Therapieabbrüchen. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich auf ca. 260.760,82 Euro pro Patient.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA bewertet den Zusatznutzen des Orphan Drugs Nirogacestat (Ogsiveo) zur Behandlung von fortgeschrittenen Desmoidtumoren. Ziel ist die Festlegung des Ausmaßes des Zusatznutzens und der Aussagekraft der Nachweise, da für Orphan Drugs ein Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt gilt.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind erwachsene Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung benötigen. Die Bewertung bezieht sich auf die Monotherapie mit Nirogacestat.

Wichtige Änderungen: Der G-BA stellt einen "Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen" von Nirogacestat im Vergleich zu Placebo fest. Dies basiert auf Vorteilen bei der Morbidität und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, denen Nachteile bei den Nebenwirkungen gegenüberstehen. Die Aussagekraft der Nachweise wird als "Anhaltspunkt" eingestuft, da die Übertragbarkeit auf den deutschen Versorgungskontext eingeschränkt ist und die Studie mit Placebo und nicht mit der in Deutschland üblichen Vergleichstherapie (Multikinase-Inhibitoren) durchgeführt wurde.