Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A) – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan und von Zwischenanalysen

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA stellt fest, dass der pharmazeutische Unternehmer seinen Verpflichtungen zur Vorlage eines überarbeiteten Studienprotokolls, statistischen Analyseplans und von Zwischenanalysen für das Medikament Valoctocogen Roxaparvovec nicht nachgekommen ist.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit schwerer Hämophilie A, die mit dem Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Die anwendungsbegleitende Datenerhebung für dieses Medikament wird aufgrund der Nichterfüllung der Auflagen durch den Hersteller nicht durchgeführt.

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA stellt fest, dass der pharmazeutische Unternehmer für das Arzneimittel Valoctocogen Roxaparvovec (zur Behandlung schwerer Hämophilie A) seinen Verpflichtungen zur Vorlage von Studienprotokoll, statistischem Analyseplan und Zwischenanalysen aus einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nicht nachgekommen ist. Ziel ist die Überprüfung der Daten und der Datenerhebungspflicht gemäß § 35a Abs. 3b SGB V.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit schwerer Hämophilie A, die mit dem Arzneimittel Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden.

Wichtige Änderungen: Aufgrund der fehlenden Einreichungen des pharmazeutischen Unternehmers hat der G-BA beschlossen, die seit 18 Monaten laufende anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht weiter fortzuführen. Das Ergebnis wird dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen zur weiteren Entscheidung mitgeteilt.