Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A) – Außerkraftsetzung der Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen sowie Aufhebung der Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Hauptinhalt und Ziel: Der G-BA Beschluss vom 2. April 2026 hebt frühere Auflagen für das Medikament Valoctocogen Roxaparvovec (für schwere Hämophilie A) auf.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen: Betroffen sind Patienten mit schwerer Hämophilie A, die mit Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden.

Wichtige Änderungen:

1. Die Forderung nach einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertungen wird aufgehoben.
2. Die Beschränkung der Versorgungsbefugnis für dieses Medikament wird ebenfalls aufgehoben. Diese Änderungen treten mit Wirkung vom 2. April 2026 in Kraft.

Der G-BA hat beschlossen, die Forderung nach einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertungen für den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec (zur Behandlung schwerer Hämophilie A) aufzuheben. Dies geschieht, weil der pharmazeutische Unternehmer seinen Verpflichtungen zur Einreichung überarbeiteter Studienunterlagen und Zwischenanalysen nicht nachgekommen ist. Infolgedessen wird auch die Beschränkung der Versorgungsbefugnis für dieses Arzneimittel aufgehoben, da die ursprüngliche Datenerhebungszielsetzung nicht mehr erreicht werden kann. Betroffen sind Patienten mit schwerer Hämophilie A und Leistungserbringer, die dieses Medikament verschreiben.