Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pirfenidon

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 15. März 2012 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Pirfenidon (Esbriet®), der zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) bei Erwachsenen zugelassen ist. Da Pirfenidon als Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Leiden (Orphan-Arzneimittel) nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA als „nicht quantifizierbar“ festgelegt. Die Anzahl der für die Behandlung in Frage kommenden Patienten wird auf ca. 6.000 geschätzt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient betragen im ersten Behandlungsjahr 4.873,82 € und in den Folgejahren 9.200,07 €.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 15. März 2012 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Pirfenidon (Esbriet®) nach § 35a SGB V zur Behandlung der leichten bis mittelschweren idiopathischen pulmonalen Fibrose (IPF). Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen laut Gesetz durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmte lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der Zulassungsstudien (PIPF-004 und PIPF-006). Trotz inkonsistenter Studienergebnisse zwischen den beiden Phase-III-Studien – mit nur teilweise signifikanten Effekten auf Lungenfunktion, Gehstrecke und progressionsfreies Überleben sowie ohne Verbesserung der Lebensqualität – kommt der G-BA unter Berücksichtigung des schweren Krankheitsverlaufs zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen vorliegt. Dieser ist jedoch nicht quantifizierbar, da die wissenschaftliche Datenlage dies derzeit nicht zulässt.