Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tafamidis Meglumin

Der Beschluss vom 7. Juni 2012 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Tafamidis Meglumin (Vyndaqel®) im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 als geringen Zusatznutzen. Die Zahl der infrage kommenden Patienten (abzüglich lebertransplantierter Patienten) wird auf 40 bis 1.041 geschätzt; die qualitätsgesicherte Anwendung hat sich an den Vorgaben der Fachinformation zu orientieren. Die Jahrestherapiekosten betragen 198.250,36 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 7. Juni 2012 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tafamidis Meglumin (Vyndaqel®) zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose und ändert entsprechend die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, galt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmte dessen Ausmaß auf Basis der Zulassungsstudie und kam zu dem Ergebnis eines geringen Zusatznutzens, wobei die klinische Relevanz der beobachteten Effekte (NIS-LL-Skala, mBMI) als fraglich beurteilt wurde und nur Patienten mit der V30M-Mutation untersucht wurden. Betroffen sind GKV-Versicherte mit neuropathischer heredofamiliärer Amyloidose (ICD-10 E85.1) im Stadium I ohne Lebertransplantation – geschätzt etwa 40 Patienten (Obergrenze der Sensitivitätsanalyse: 104). Die Vorgaben der Fachinformation sind bei der Verordnung zu berücksichtigen.