Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pasireotid

Der Beschluss vom 6. Dezember 2012 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Pasireotid (Signifor®) im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Cushing, bei denen ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder fehlgeschlagen ist. Da Pasireotid als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als gering. Für die Behandlung kommen schätzungsweise 160 bis 360 Patienten infrage, wobei die Einleitung und Überwachung der Therapie durch einen erfahrenen Endokrinologen erfolgen muss und die Jahrestherapiekosten etwa 53.552,56 € pro Patient betragen.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 6. Dezember 2012 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Pasireotid zur Behandlung des Morbus Cushing bei erwachsenen Patienten, bei denen eine Operation keine Option ist oder fehlgeschlagen ist (Zielpopulation: ca. 160–360 Patienten). Auf Grundlage der Zulassungsstudie B2305 – die aufgrund fehlender Kontrollgruppe und hoher Abbruchraten limitiert ist – stellt der G-BA lediglich einen geringen Zusatznutzen fest, da eine Verringerung des pathologisch erhöhten Cortisolspiegels erreicht wird, während Aussagen zu Lebensqualität und Mortalität nicht bewertbar sind und relevante Nebenwirkungen (u. a. Hyperglykämien, kardiale Ereignisse) kritisch zu berücksichtigen sind. Die Behandlung muss durch einen erfahrenen Endokrinologen oder vergleichbar qualifizierten Arzt eingeleitet und überwacht werden, mit einer Therapieüberprüfung nach zwei Monaten.