Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor

Der Beschluss vom 7. Februar 2013 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des neuen Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco™) zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab 6 Jahren mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA für Kinder (6 bis 11 Jahre) als „gering“ und für Jugendliche (ab 12 Jahren) sowie Erwachsene als „beträchtlich“ bestimmt. Von der Behandlung sind ca. 170 Personen betroffen, davon ca. 27 Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren; die Therapie soll von besonders erfahrenen CF-Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, wobei vier Wochen nach Behandlungsbeginn über die Fortführung oder das Absetzen zu entscheiden ist. Die Jahrestherapiekosten betragen 289.059,79 € pro Patient.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 7. Februar 2013 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen. Auf Basis der Zulassungsstudien stellt der G-BA für Kinder (6–11 Jahre) einen geringen Zusatznutzen fest, während für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene ein beträchtlicher Zusatznutzen belegt wird (u. a. signifikante Verbesserungen bei Lungenfunktion, pulmonalen Exazerbationen und Lebensqualität). Von der Entscheidung sind in der GKV ca. 170 Patienten betroffen, davon rund 27 Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren. Als qualitätsgesicherte Anwendung fordert der G-BA die Behandlung durch besonders erfahrene Einrichtungen sowie eine Nutzenbeurteilung vier Wochen nach Therapiebeginn, die über Fortführung oder Absetzung entscheidet.