Arzneimittel-Richtlinie/ Anlage VI: Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens - Off-Label-Use Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 12. Februar 2013 leitet der Gemeinsame Bundesausschuss ein Stellungnahmeverfahren ein und ergänzt zu diesem Zweck die Anlage VI (Off-Label-Use) der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Teil A um die neue Position XIII zum Einsatz von Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML). Danach soll Hydroxycarbamid off-label verordnungsfähig sein für CMML-Patienten (definiert nach der FAB-Klassifikation), bei denen eine Indikation zur zytostatischen Chemotherapie besteht, sowie für Patienten nach Übergang in eine akute myeloische Leukämie, die eine Kontraindikation gegen eine aggressive Induktionschemotherapie aufweisen; Behandlungsziel ist die palliative Verlängerung der Überlebenszeit. Der Beschluss legt zudem konkrete Anforderungen fest – etwa Dosierung (initial 2×500 mg bzw. bei viszeraler Beteiligung oder drohendem AML-Übergang 2×1.000 mg täglich, angepasst am Leukozytenverlauf), Durchführung durch Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie, Abbruchkriterien sowie Hinweise zu Nebenwirkungen; Anforderungen an eine Verlaufsdokumentation nach § 30 Abs. 4 AM-RL entfallen. Die Änderung tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA hat am 12. Februar 2013 einstimmig die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie beschlossen, um die positive Empfehlung der Expertengruppe Off-Label des BfArM zur Anwendung von Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) umzusetzen. Grundlage ist die Studie von Wattel et al. (1996), die einen statistisch signifikanten und klinisch relevanten Überlebensvorteil von im Median 11 Monaten belegt; betroffen sind CMML-Patienten mit Indikation zur zytostatischen Therapie sowie Patienten nach Übergang in eine akute myeloische Leukämie mit Kontraindikation gegen eine aggressive Induktionschemotherapie – das Behandlungsziel ist eine palliative Verlängerung der Überlebenszeit. Die Umsetzung erfolgt durch Ergänzung der Anlage VI Teil A der AM-RL um den Eintrag „Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie“, wobei gegenüber der Expertengruppen-Empfehlung der Satz zur Vorbehandlung vor allogener Stammzelltransplantation mangels hinreichender Datenlage nicht übernommen wurde, dafür aber erhöhtes LDH und ungünstiger Karyotyp als zusätzliche Risikomerkmale ergänzt wurden. Die Behandlung soll durch Fachärzte für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie erfolgen; zur Stellungnahme wird eine Frist von vier Wochen vorgesehen.