Arzneimittel-Richtlinie/ Anlage VI: Clostridium botulinum Toxin Typ A (OnabotulinumtoxinA, AbobotulinumtoxinA) bei Spasmodischer Dysphonie (Laryngealer Dystonie)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 21. März 2013 ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um eine neue Ziffer X. im Teil A der Anlage VI und regelt damit den Off-Label-Use von Clostridium-botulinum-Toxin Typ A (OnabotulinumtoxinA, AbobotulinumtoxinA) bei spasmodischer Dysphonie vom Adduktortyp (laryngeale Dystonie). Die Verordnungsfähigkeit setzt eine interdisziplinäre diagnostische Abklärung (HNO, Neurologie, Psychiatrie, Innere Medizin) voraus; ausgeschlossen sind u. a. Patienten mit zentralen neurodegenerativen oder neuromuskulären Grunderkrankungen, Dysphagien mit Aspirationsneigung, Infektionen am Injektionsort, Engwinkelglaukom sowie Schwangere und Stillende. Als Dosierung werden 2,5 ME OnabotulinumtoxinA pro injiziertem Kehlkopfmuskel (Höchstdosis 10 ME, Wiederholung alle 3–6 Monate) bzw. 3–3,75 ME AbobotulinumtoxinA festgelegt; die Behandlungsdauer ist nicht begrenzt, besondere Anforderungen an eine Verlaufsdokumentation bestehen nicht. Verordnungsfähig für diese Indikation sind nur die Präparate der pharmazeutischen Unternehmer, die den bestimmungsgemäßen Gebrauch anerkannt haben (Allergan Pharmaceuticals Ireland, EMRAmed, EurimPharm, IPSEN PHARMA und VERON PHARMA); die Änderung tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 21. März 2013 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie und nahm Clostridium botulinum Toxin Typ A (OnabotulinumtoxinA, AbobotulinumtoxinA) zur Behandlung der Spasmodischen Dysphonie (Laryngeale Dystonie) als neuen Eintrag X in Anlage VI Teil A auf, wodurch der Off-Label-Use dieses Wirkstoffs bei dieser Indikation verordnungsfähig wird. Grundlage ist eine positive Bewertung der BfArM-Expertengruppe Off-Label (Neurologie), die trotz nur einer prospektiven, placebokontrollierten Studie den Off-Label-Einsatz aufgrund zahlreicher Studien mit positivem Behandlungseffekt als gerechtfertigt ansieht; empfohlene Dosierung für OnabotulinumtoxinA: 2,5–10 ME, verabreicht durch spezialisierte HNO-Ärzte/Phoniater mit interdisziplinärer Diagnostik. Die bestehenden Verordnungsausschlüsse für Botulinumtoxin-Präparate zur Lebensqualitätserhöhung (Lifestyle-Indikation, § 34 Abs. 1 Satz 7 SGB V) bleiben unverändert bestehen, während die für medizinische Indikationen zugelassenen Fertigarzneimittel (Botox®, Dysport®) ausnahmsweise zu Lasten der GKV verordnet werden können. Das Stellungnahmeverfahren führte zu keinen Änderungen, und es entstehen keine Bürokratiekosten.