Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Decitabin

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 2. Mai 2013 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Decitabin (Handelsname Dacogen®) ergänzt wurde. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens für die Behandlung erwachsener Patienten ab 65 Jahren mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionstherapie nicht infrage kommt, als geringen Zusatznutzen. Die Zielpopulation wird auf etwa 300 bis 780 Patienten geschätzt; die qualitätsgesicherte Anwendung muss durch einen erfahrenen Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 111.608,90 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 2. Mai 2013 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Decitabin, eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML). Für erwachsene Patientinnen und Patienten ab 65 Jahren mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer AML, für die eine Standard-Induktionstherapie nicht infrage kommt, wird ein geringer Zusatznutzen festgestellt – gestützt auf einen medianen Überlebensvorteil von bis zu 2,7 Monaten in der Zulassungsstudie DACO-016, wobei statistische Unsicherheiten und eingeschränkte Übertragbarkeit auf den deutschen Versorgungskontext bestehen. Die Zielpopulation umfasst etwa 300 bis 780 GKV-Patienten; der Beschluss fordert zudem eine qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie sowie besondere Überwachung schwerwiegender Nebenwirkungen wie Myelosuppression und Infektionen.