Arzneimittel-Richtlinie/ Anlage VI (Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: Off-Label-Use Mycophenolat Mofetil bei Myasthenia gravis)

Zusammenfassung

Der Unterausschuss Arzneimittel des Gemeinsamen Bundesausschusses hat am 9. April 2013 die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) beschlossen. Gegenstand ist die Ergänzung der Anlage VI (Off-Label-Use) der AM-RL um eine neue Ziffer XVI, welche die Verordnung von Mycophenolat Mofetil bei Myasthenia gravis regeln soll. Danach soll das Arzneimittel für die Langzeittherapie bei generalisierter Myasthenia gravis verordnungsfähig sein, wenn eine Therapieresistenz unter den zugelassenen Substanzen besteht oder eine Azathioprin-Unverträglichkeit vorliegt – mit dem Behandlungsziel der Aufrechterhaltung oder Besserung der Remission; nicht behandelt werden sollen hingegen u. a. Patienten in myasthener Krise sowie die frühe Induktionsphase, da hier kein Zusatznutzen bzw. keine ausreichende Evidenz besteht. Die Therapie (übliche Tagesdosis 0,5–3 g, Wirkungseintritt nach ca. 12 Monaten) darf ausschließlich durch im Krankheitsbild erfahrene Fachärztinnen/Fachärzte für Neurologie bzw. Nervenheilkunde erfolgen, setzt die Anerkennung des bestimmungsgemäßen Gebrauchs durch den jeweiligen pharmazeutischen Unternehmer voraus und unterliegt den Anforderungen an eine Verlaufsdokumentation gemäß § 30 Abs. 4 AM-RL; die Änderung tritt nach Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA hat am 9. April 2013 einstimmig die Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie beschlossen, um die Empfehlung der BfArM-Expertengruppe Off-Label umzusetzen und Mycophenolat Mofetil bei therapieresistenter generalisierter Myasthenia gravis als verordnungsfähiges Arzneimittel im Off-Label-Use in die Anlage VI Teil A aufzunehmen. Betroffen sind Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, die eine lang anhaltende Immunsuppression benötigen und bei denen Azathioprin unwirksam oder unverträglich ist bzw. die Kortikoid-Dosis nicht unter die Cushingschwelle gesenkt werden kann – die Therapie darf ausschließlich durch einen besonders erfahrenen Facharzt für Neurologie erfolgen. Wesentliche Änderungen gegenüber dem Fazit der Expertengruppe betreffen redaktionelle Anpassungen, u. a. die Zusammenfassung des Behandlungsziels als „Aufrechterhaltung oder Besserung der Remission“ sowie den Verzicht auf redundante Angaben zur Idiosynkrasie.