Arzneimittel-Richtlinie/Anlage VI: Off-Label-Use Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 18. Juli 2013 ergänzt die Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Teil A um den neuen Punkt XIV zum Off-Label-Use von Hydroxycarbamid bei chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML). Damit wird die Verordnung von Hydroxycarbamid außerhalb der Zulassung gemäß § 30 Abs. 2 AM-RL ermöglicht – und zwar für CMML-Patienten (FAB-Klassifikation, Monozytose > 1.000/µl, Blastenanteil < 30 %), bei denen eine Indikation zur zytostatischen Chemotherapie besteht, sowie für Patienten nach Übergang in eine akute myeloische Leukämie mit Kontraindikation gegen eine aggressive Induktionschemotherapie; Behandlungsziel ist eine palliative Überlebenszeitverlängerung mittels oraler Dauertherapie. Voraussetzung für die Verordnungsfähigkeit ist die Anerkennung des bestimmungsgemäßen Gebrauchs durch den pharmazeutischen Unternehmer – dies haben u. a. A Pharma, axicorp Pharma, EMRAmed, Eurim Pharm, Hexal und medac erklärt, während Hydroxycarbamid-haltige Arzneimittel weiterer Hersteller nicht verordnungsfähig sind. Anforderungen an eine Verlaufsdokumentation nach § 30 Abs. 4 AM-RL entfallen; die Änderung tritt am Tag nach ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 18. Juli 2013 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie und ergänzt die Anlage VI Teil A um den Wirkstoff Hydroxycarbamid zur Behandlung der chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML), womit dieser Wirkstoff im Off-Label-Use verordnungsfähig wird – basierend auf einer positiven Empfehlung der Expertengruppe Off-Label des BfArM, die einen statistisch signifikanten und klinisch relevanten Überlebensvorteil von median 11 Monaten belegt hatte. Betroffen sind CMML-Patienten mit Indikation für eine zytostatische Therapie (z. B. Leukozytose, Anämie, Thrombozytopenie, Splenomegalie) sowie Patienten nach Übergang in eine akute myeloische Leukämie mit Kontraindikation für eine aggressive Induktionschemotherapie; Behandlungsziel ist die palliative Verlängerung der Überlebenszeit. Gegenüber der Expertengruppen-Empfehlung nahm der G-BA den Satz zur Vorbehandlung vor allogener Stammzelltransplantation mangels hinreichender Datenlage nicht auf, ergänzte jedoch erhöhtes LDH und ungünstigen Karyotyp als weitere Risikomerkmale. Das Stellungnahmeverfahren führte zu keinen Änderungen (die Bundesärztekammer reichte keine Änderungshinweise ein), und es entstehen keine Bürokratiekosten.