Arzneimittel-Richtlinie/Anlage VI: Off-Label-Use Mycophenolat Mofetil bei Myasthenia gravis

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 19. September 2013 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert: In der Anlage VI (Off-Label-Use) wird in Teil A die neue Ziffer XVI „Mycophenolat Mofetil bei Myasthenia gravis“ eingefügt. Damit wird Mycophenolat Mofetil außerhalb des Zulassungsbereichs verordnungsfähig zur Langzeittherapie bei generalisierter Myasthenia gravis – bei Therapieresistenz unter den zugelassenen Substanzen oder bei Azathioprin-Unverträglichkeit – mit dem Behandlungsziel der Aufrechterhaltung oder Besserung der Remission. Die Behandlung darf ausschließlich durch im Krankheitsbild erfahrene Fachärztinnen/Fachärzte für Nervenheilkunde bzw. Neurologie erfolgen; zudem ist die Verordnung nur bei Produkten solcher pharmazeutischen Unternehmer möglich, die den bestimmungsgemäßen Gebrauch anerkannt haben (1A Pharma, EURIM-PHARM, HEXAL, Roche), während Erzeugnisse weiterer Hersteller nicht verordnungsfähig sind. Anforderungen an eine besondere Verlaufsdokumentation nach § 30 Abs. 4 AM-RL entfallen; die Änderung tritt mit Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 19. September 2013 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und ergänzte die Anlage VI Teil A um den Punkt „XVI. Mycophenolat Mofetil bei Myasthenia gravis“, wodurch der Off-Label-Einsatz dieses Wirkstoffs bei therapieresistenter generalisierter Myasthenia gravis verordnungsfähig wird. Grundlage ist eine positive Bewertung der BfArM-Expertengruppe Off-Label (Neurologie/Psychiatrie) vom Mai 2012, die den Einsatz als gerechtfertigt ansieht – insbesondere für Patienten mit Azathioprin-Unverträglichkeit oder -Unwirksamkeit bzw. fehlender Kortikoid-Reduktion unter die Cushingschwelle, wobei die Therapie ausschließlich durch einen besonders erfahrenen Neurologen erfolgen darf. Das Stellungnahmeverfahren erbrachte keine Änderungshinweise (die Bundesärztekammer hatte keine Einwände), und es entstehen keine Bürokratiekosten.