Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ponatinib

Der Beschluss vom 23. Januar 2014 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Ponatinib (Iclusig®) zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) sowie Philadelphia-Chromosom-positiver akuter Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL), die gegenüber Dasatinib und/oder Nilotinib resistent oder intolerant sind oder eine T315I-Mutation aufweisen. Da Ponatinib als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird für beide Patientengruppen als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Zielpopulation umfasst etwa 500 bis 940 Patienten mit CML und etwa 25 bis 195 Patienten mit Ph+ ALL; die Jahrestherapiekosten betragen 85.062,52 € pro Patient. Der Beschluss trat am 23. Januar 2014 in Kraft und ist bis zum 1. Februar 2015 befristet.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 23. Januar 2014 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Orphan-Drug Ponatinib (Iclusig®) nach § 35a SGB V, das zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) und der Philadelphia-Chromosom-positiven akuten Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL) bei erwachsenen Patienten zugelassen ist, die gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib resistent oder intolerant sind oder eine T315I-Mutation aufweisen. Der G-BA kommt zu dem Ergebnis, dass zwar ein Zusatznutzen vorliegt, dieser jedoch nicht quantifizierbar ist, da die entscheidungsgrundlage – eine einarmige Phase-II-Studie ohne Kontrollgruppe, mit kurzem Follow-up (9,9 Monate) und methodisch inadäquatem historischem Vergleich – keine valide Quantifizierung zulässt. Der Beschluss wird auf ein Jahr befristet, da die EMA das Nutzen-Risiko-Verhältnis (insbesondere thrombotische/vaskuläre Ereignisse) überprüft und die Ergebnisse in eine erneute Nutzenbewertung einfließen sollen. Die Zielpopulation umfasst ca. 500–940 CML- und ca. 25–195 Ph+ ALL-Patienten in der GKV; die Behandlung soll nur durch in der Therapie dieser Erkrankungen erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie eingeleitet und überwacht werden.