Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lomitapid

Der Beschluss vom 5. Juni 2014 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Lomitapid (Lojuxta®), der begleitend zu einer fettarmen Diät und weiteren lipidsenkenden Maßnahmen bei erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zugelassen ist. Für beide betrachteten Patientengruppen – solche mit ausgeschöpften und solche mit nicht ausgeschöpften medikamentösen und diätischen Lipidsenkungsoptionen – gilt ein Zusatznutzen gegenüber der jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapie (LDL-Apherese bzw. maximal tolerierte lipidsenkende Therapie) als nicht belegt. Die Anzahl der infrage kommenden Patienten wird auf ca. 61 bis 71 geschätzt; die Jahrestherapiekosten für Lomitapid liegen je nach Begleittherapie zwischen rund 342.708 und 1.028.123 Euro pro Patient. Der Beschluss trat am 5. Juni 2014 in Kraft und ist bis zum 15. Juni 2015 befristet.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 5. Juni 2014 regelt die Nutzenbewertung von Lomitapid (Lojuxta®) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH) bei Erwachsenen – einer sehr seltenen Erkrankung mit schätzungsweise 61–71 betroffenen GKV-Patienten in Deutschland. Da der pharmazeutische Unternehmer das Dossier trotz Nachforderung nicht vollständig vorlegte (u. a. unvollständige Literaturrecherche und fehlende Volltexte), gilt der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (LDL-Apherese als „ultima ratio“ bzw. maximal tolerierte medikamentöse und diätische Lipidsenkung) gemäß § 35a Absatz 1 Satz 5 SGB V als nicht belegt. Die Festlegungen zu zweckmäßiger Vergleichstherapie, Patientenzahl, qualitätsgesicherter Anwendung (gemäß Fachinformation) sowie Therapiekosten bleiben davon unberührt. Der Beschluss wird aufgrund der Zulassung unter besonderen Umständen und erwarteter neuer Daten (Register LOWER, laufende Studien) bis zum 15. Juni 2015 befristet; danach ist eine erneute Nutzenbewertung mit Vorlage aller bis dahin erhobenen Daten erforderlich.