Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Turoctocog alfa

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 3. Juli 2014 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Turoctocog alfa (NovoEight®) ergänzt. Das Arzneimittel ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) zugelassen und kann bei allen Altersgruppen angewendet werden; die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen. Im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie – rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate – ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Entscheidung betrifft ca. 3.190 bis 3.585 Patienten; die Jahrestherapiekosten für Turoctocog alfa liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 102.000 € (unter 6 Jahre) und 847.000 € (Erwachsene) und damit über denen der Vergleichstherapie.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 3. Juli 2014 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Turoctocog alfa (NovoEight®), einem rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (alle Altersgruppen; Zielpopulation in der GKV: ca. 3.190–3.585 Patienten). Auf Grundlage des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der IQWiG-Dossierbewertung sowie des Stellungnahmeverfahrens stellt der G-BA fest, dass kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate) belegt ist, da keine vergleichenden Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorgelegt wurden. Als Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation sowie die Behandlung durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte; zudem ist die Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten nicht belegt. Durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.