Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Macitentan

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 17. Juli 2014 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Macitentan (Opsumit®) zu ergänzen. Macitentan ist zur Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patienten der funktionellen WHO-/NYHA-Klasse II bis III zugelassen; da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt, sodass der G-BA lediglich dessen Ausmaß bestimmte. Der G-BA stellte einen geringen Zusatznutzen für die Zielpopulation von ca. 580 bis 7.850 Patienten fest, gestützt u. a. auf Ergebnisse der SERAPHIN-Studie (z. B. verlängerte Zeit bis zum ersten Morbiditäts-/Mortalitätsereignis, verbesserte Sechs-Minuten-Gehstrecke und Lebensqualität). Die qualitätsgesicherte Anwendung soll entsprechend der Fachinformation durch in der PAH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen 43.507,64 € pro Patient. Der Beschluss trat am 17. Juli 2014 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der Beschluss des G-BA vom 17. Juli 2014 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Macitentan (Opsumit®) zur Behandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH), einem als Orphan Drug zugelassenen Medikament gegen ein seltenes Leiden. Auf Basis der Zulassungsstudie SERAPHIN stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für erwachsene Patienten mit PAH der WHO-/NYHA-Klasse II–III (Monotherapie oder Kombinationstherapie) als gering ein – begründet vor allem durch eine signifikante Reduktion PAH-bedingter Hospitalisierungen um ca. 50 % sowie eine moderate Verbesserung des therapierelevanten Nutzens. Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung umfasst etwa 580 bis 7.850 Patienten; die qualitätsgesicherte Anwendung soll ausschließlich durch in der PAH-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen, wobei zusätzliche Risikominimierungsmaßnahmen (u. a. zu Anämie, Hepatotoxizität und Teratogenität) berücksichtigt werden müssen.