Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cholsäure

Der Beschluss vom 6. November 2014 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Cholsäure (Orphacol®) im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Bewertung betrifft Patienten mit angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese (Mangel an 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase) – eine sehr kleine Zielpopulation von etwa 10 bis 25 Patienten. Die qualitätsgesicherte Anwendung ist auf in dieser Therapie erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Gastroenterologie bzw. Fachärzte für Kinder- und Jugendmedizin mit Zusatz-Weiterbildung Kinder-Gastroenterologie beschränkt; die Jahrestherapiekosten betragen je nach Dosierung zwischen rund 37.178 € und 369.750 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 6. November 2014 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Cholsäure (Orphacol®) – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Behandlung angeborener Störungen der primären Gallensäuresynthese bei Säuglingen, Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen. Der G-BA kommt zu dem Ergebnis, dass zwar ein Zusatznutzen vorliegt, dieser jedoch aufgrund der sehr limitierten Evidenzlage (nur Fallberichte/-serien, keine kontrollierten Studien) nicht quantifizierbar ist. Die Zielpopulation in der GKV umfasst lediglich ca. 10 bis 25 Patienten; die Behandlung darf nur durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Gastroenterologie bzw. Kinder-Gastroenterologie eingeleitet und überwacht werden. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.