Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ruxolitinib

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 6. November 2014 ändert der Gemeinsame Bundesausschuss die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Ruxolitinib (Jakavi®) aus dem Beschluss vom 7. März 2013 aufgehoben und durch eine neue Fassung ersetzt. Anlass ist die erneute Bewertung des als Orphan-Arzneimittel zugelassenen Wirkstoffs, da dessen Umsatz den Schwellenwert von 50 Millionen Euro überschritten hat. Für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose stellt der G-BA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best-Supportive-Care, nachdem die Möglichkeit einer allogenen Stammzelltransplantation geprüft wurde) einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – gestützt insbesondere auf Daten der Studie COMFORT-I zu Milzvolumenreduktion, Symptomlinderung und Lebensqualität. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 1.600 bis 5.000 Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen rund 46.074,73 € pro Patient.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 6. November 2014 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und stellt im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für Ruxolitinib (Jakavi®) – zugelassen zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose – einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-Supportive-Care fest. Grundlage ist primär die Studie COMFORT-I, die eine deutliche Milzvolumenreduktion, eine spürbare Linderung der Krankheitssymptome sowie Vorteile bei der Lebensqualität zeigte; ein Überlebensvorteil wird angenommen, bleibt aber aufgrund inkonsistenter Signifikanz mit erheblicher Unsicherheit behaftet. Die Studie COMFORT-II wurde nicht verwertet, da die dortige Best-Available-Therapy die Vergleichstherapie BSC nicht adäquat abbildete. Der Beschluss enthält zudem Hinweise zu Therapiekosten und Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (insbesondere Vorsicht bzgl. Knochenmarkdepression, Infektionen und Blutungen).