Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Elosulfase alfa

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 20. November 2014 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII (Nutzenbewertungen nach § 35a SGB V) um den neuen Wirkstoff Elosulfase alfa (Vimizim®) ergänzt. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der Mukopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio-A-Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen zugelassen; da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als gering – gestützt v. a. auf eine signifikante Verbesserung der Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest gegenüber Placebo. Die Zielpopulation umfasst ca. 15 bis 95 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 557.502,40 € pro Patient; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den G-BA-Internetseiten (20. November 2014) in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 20. November 2014 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Elosulfase alfa zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom), eines als Orphan Drug zugelassenen Enzymersatztherapeutikums für eine sehr kleine Patientengruppe von ca. 15 bis 95 GKV-Patienten aller Altersklassen. Auf Grundlage der Zulassungsstudie MOR-004 stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als gering ein, da lediglich eine moderate Verbesserung der körperlichen Belastbarkeit (Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest) erreicht wird – bei gleichzeitig statistisch signifikant erhöhten schwerwiegenden Nebenwirkungen und Infusionsreaktionen. Für die qualitätsgesicherte Anwendung fordert der Beschluss die Behandlung durch erfahrene Ärzte sowie ein verpflichtendes Schulungsprogramm zur Vermeidung anaphylaktischer Reaktionen.