Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 19. Februar 2015 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) für sein neues Anwendungsgebiet. Betroffen sind Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die eine der Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen – die Gebietserweiterung betrifft dabei die Mutationen G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R. Da Ivacaftor als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt für die Patientengruppe mit den neu hinzugekommenen Mutationen einen geringen Zusatznutzen. Die Anzahl der infrage kommenden Patienten wird auf ca. 10 bis 11 pro Jahr geschätzt, die Jahrestherapiekosten betragen 271.481,66 € pro Patient.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 19. Februar 2015 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco®) für sein neues Anwendungsgebiet zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren mit bestimmten non-G551D-Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen. Auf Basis der Zulassungsstudie 111 (39 Patienten, 8-wöchige placebokontrollierte Phase) stellte der G-BA einen geringen Zusatznutzen fest, der insbesondere auf einer Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (CFQ-R, Domäne „Atmungssystem“) sowie signifikanten Vorteilen bei FEV1% und BMI beruht – wobei pulmonale Exazerbationen und Mortalität keine relevanten Vorteile zeigten. Die Zielpopulation in Deutschland umfasst nur ca. 10–11 Patienten; die Behandlung soll durch erfahrene CF-Einrichtungen nach Maßgabe der Fachinformation und nach genotypischer Bestätigung der Mutation initiiert und überwacht werden. Durch den Beschluss entstehen keine neuen Bürokratiekosten.