Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Teduglutid

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 19. Februar 2015 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Teduglutid (Revestive®), der zur Behandlung von Erwachsenen mit Kurzdarmsyndrom zugelassen ist. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als gering – gestützt insbesondere auf eine signifikant höhere Responserate und häufiger erreichte Reduktion der parenteralen Ernährung gegenüber Placebo in der STEPS-Studie. Die Zielpopulation umfasst etwa 1.100 bis 2.400 Patienten; für eine qualitätsgesicherte Anwendung sind u. a. die Vorgaben der Fachinformation, die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Gastroenterologie sowie regelmäßige Koloskopiekontrollen (zu Beginn, jährlich in den ersten zwei Jahren, danach mindestens im Fünfjahresabstand) festgelegt. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 347.046,95 € pro Patient, zuzüglich Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen im Zusammenhang mit den Koloskopie-Untersuchungen.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 19. Februar 2015 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Teduglutid (Revestive®) zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel, bei dem der Zusatznutzen gesetzlich durch die Zulassung als belegt gilt und lediglich dessen Ausmaß bewertet wird. Auf Basis der Zulassungsstudien CL0600-020 (STEPS) und CL0600-004 stellt der G-BA für erwachsene Patienten mit Kurzdarmsyndrom einen geringen Zusatznutzen fest, begründet v. a. durch eine signifikante Reduktion der parenteralen Ernährung, während sich keine Vorteile bei Lebensqualität und Mortalität zeigten. Die Zielpopulation in der GKV umfasst ca. 1.100 bis 2.400 Patienten; für eine qualitätsgesicherte Anwendung sind erfahrene Gastroenterologen sowie regelmäßige Koloskopiekontrollen (v. a. in den ersten zwei Behandlungsjahren) vorgesehen. Die Therapiekosten basieren auf der Dosierung von 0,05 mg/kg Körpergewicht täglich; neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.