Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – Ex-vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die Stammzellen enthalten

Mit Beschluss vom 5. März 2015 hat der Gemeinsame Bundesausschuss im Rahmen des Verfahrens zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für Ex-vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die Stammzellen enthalten (Holoclar®), festgestellt, dass deren Anwendung als Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Bestandteil einer neuen Behandlungsmethode im Sinne der §§ 135 Abs. 1 und/oder 137c SGB V ist. Das Arzneimittel unterfällt damit nicht dem Geltungsbereich der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V; eine solche Bewertung findet daher nicht statt. Der Beschluss trat mit Wirkung zum Tag seiner Veröffentlichung auf der Homepage des G-BA (5. März 2015) in Kraft; die Tragenden Gründe wurden auf www.g-ba.de veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 5. März 2015 stellt fest, dass die frühe Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für das ATMP Holoclar® (Ex-vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen mit Stammzellen) nicht durchgeführt wird, da dessen Anwendung – Biopsie am Limbus und Transplantation – als neue Behandlungsmethode im Sinne der §§ 135 Abs. 1 und/oder 137c SGB V einzustufen ist und damit über die bloße Arzneimittelverabreichung hinausgeht. Betroffen sind Patienten ab 18 Jahren mit mittelschwerem bis schwerem Mangel an limbalen Stammzellen infolge physikalischer oder chemischer Augenverbrennungen. Die Anwendung erfordert spezialisiertes ärztliches Können und ist maßgeblich für den Therapieerfolg, weshalb eine Prüfung über das Arzneimittelrecht hinaus erforderlich wäre. Selbst bei Bewertungsfähigkeit als Fertigarzneimittel würde das Präparat voraussichtlich nur im stationären Bereich eingesetzt, sodass den Krankenkassen im vertragsärztlichen Bereich nur geringfügige Ausgaben (< 1 Million Euro Umsatz) entstünden.