Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Simoctocog alfa

Der G-BA hat mit Beschluss vom 7. Mai 2015 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII um den neuen Wirkstoff Simoctocog alfa (Nuwiq®) ergänzt. Der Wirkstoff ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen und kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. Im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie – rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Faktor-VIII-Präparaten – ist ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 3.190 bis 3.585 Patienten; die dargestellten Jahrestherapiekosten für die Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A reichen je nach Altersgruppe beispielsweise von rund 87.000 € (unter 6 Jahre) bis zu etwa 899.000 € (Erwachsene) für das bewertete Arzneimittel.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 7. Mai 2015 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und stellte im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für den neuen Wirkstoff Simoctocog alfa (Nuwiq®, rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIII) fest, dass kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder plasmatische Faktor-VIII-Präparate) vorliegt. Betroffen sind Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) aller Altersgruppen – eine Zielpopulation von ca. 3.190 bis 3.585 GKV-Patienten – zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen. Der Zusatznutzen gilt als nicht belegt, da der pharmazeutische Unternehmer keine ausreichenden vergleichenden Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorlegte (u. a. zu kurze Pharmakokinetik-Studien, unvollständige Informationsbeschaffung). Die Feststellungen schränken den ärztlichen Behandlungsspielraum nicht ein; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.