Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Alipogentiparvovec

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 21. Mai 2015 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in alphabetischer Reihenfolge um den neuen Wirkstoff Alipogentiparvovec (Glybera®) zu ergänzen. Das Arzneimittel ist zugelassen zur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) bei Erwachsenen mit schweren oder multiplen Pankreatitis-Schüben trotz fettarmer Ernährung; die Diagnose muss gentestgesichert sein und die Anwendung ist auf Patienten mit nachweisbaren LPL-Proteinmengen (mindestens 5 % des Normalwerts) beschränkt. Da es sich um ein Orphan-Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens stuft der G-BA als nicht quantifizierbar ein – die infrage kommende Patientengruppe umfasst ca. 17 bis 35 Patienten. Die nur einmalige Behandlung verursacht Jahrestherapiekosten von rund 1.318.431,90 € pro Patient zzgl. etwa 1.938,58 € für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen; der Beschluss trat am 21. Mai 2015 in Kraft und war bis zum 1. Juni 2016 befristet.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 21. Mai 2015 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Alipogentiparvovec (Handelsname Glybera®), einem als Orphan Drug zugelassenen Gentherapeutikum zur Behandlung der familiären Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD). Obwohl der Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V durch die Zulassung rechtlich unterstellt wird, stuft der G-BA dessen Ausmaß aufgrund der sehr limitierten und wenig aussagekräftigen Evidenzlage (nicht randomisierte Studien, nur etwa ein Drittel der Studienteilnehmer entsprach der Zulassungspopulation) als nicht quantifizierbar ein. Die Zielpopulation in der GKV umfasst lediglich ca. 17 bis 35 Patienten; die Anwendung ist qualitätsgesichert nur durch erfahrene Ärzte mit Patienteneinverständnis sowie im Rahmen eines Krankheitsregisters zulässig. Wegen hoher Unsicherheiten bei Wirksamkeit und Sicherheit (u. a. neue Meldungen unerwünschter Ereignisse aus dem 4. PSUR und ausstehende EMA-Bewertungen) wurde der Beschluss auf ein Jahr befristet, sodass eine erneute Nutzenbewertung nach Vorlage neuer Daten erfolgen kann.