Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ataluren

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 21. Mai 2015 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend geändert, dass die Anlage XII (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Ataluren (Translarna®) ergänzt wird. Ataluren ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten im Alter ab 5 Jahren; da es sich um ein Arzneimittel für ein seltenes Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und der G-BA hat dessen Ausmaß bestimmt.

Das Ausmaß des Zusatznutzens wurde auf gering festgelegt – gestützt insbesondere auf Ergebnisse der Studie 007 zur Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest und zur Lebensqualität. Die Anzahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten wird auf ca. 82 bis 110 geschätzt. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 479.880,83 € pro Patient (kontinuierliche Einnahme, 3 x täglich, gewichtsabhängige Dosierung).

Der Beschluss trat am 21. Mai 2015 in Kraft und ist bis zum 1. Juni 2016 befristet.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 21. Mai 2015 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und stellte für den Wirkstoff Ataluren (Translarna®) – ein Orphan Drug zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation bei gehfähigen Patienten ab 5 Jahren – einen geringen Zusatznutzen fest, gestützt v. a. auf eine signifikant geringere Verschlechterungsrate bzw. längere Zeit bis zur Verschlechterung der Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest. Die Bewertung beruht auf der Zulassungsstudie 007, wobei post-hoc-Analysen als potenziell hoch verzerrt eingestuft wurden; Lebensqualität und Nebenwirkungen ließen keine Aussage zum Zusatznutzen zu. Da die Zulassung unter „besonderen Bedingungen“ erfolgte, ist der Beschluss befristet: Nach Abschluss der von der EMA geforderten Phase-III-Studie (geplant Ende 2015) muss der Hersteller innerhalb von sechs Monaten ein neues Dossier einreichen, woraufhin das Nutzenbewertungsverfahren erneut beginnt. Von der Entscheidung sind schätzungsweise ca. 82 bis 110 GKV-Patienten betroffen; die Behandlung soll nur durch in der DMD-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen.