Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eliglustat

Mit Beschluss vom 1. Oktober 2015 ergänzt der Gemeinsame Bundesausschuss die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um eine neue Anlage XII zum Wirkstoff Eliglustat (Cerdelga®) auf Grundlage der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Eliglustat ist zur Langzeitbehandlung erwachsener Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 zugelassen (CYP2D6-Metabolisierungsstatus: langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer); da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt – das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom G-BA als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Anzahl der infrage kommenden Patienten beträgt ca. 150 bis 500; für eine qualitätsgesicherte Anwendung ist u. a. vor Behandlungsbeginn eine CYP2D6-Genotypisierung erforderlich. Die Jahrestherapiekosten liegen bei rund 194.656 € für langsame Metabolisierer (PMs) bzw. rund 389.311 € für intermediäre und schnelle Metabolisierer (IMs/EMs); der Beschluss trat am 1. Oktober 2015 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 1. Oktober 2015 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Eliglustat (Cerdelga®), einem Orphan Drug zur Langzeitbehandlung erwachsener Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1, die CYP2D6-langsame, intermediäre oder schnelle Metabolisierer sind. Da der Zusatznutzen bei Orphan Drugs gesetzlich durch die Zulassung als belegt gilt, bewertete der G-BA allein das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der Zulassungsstudien – im Vergleich zur Enzymersatztherapie mit Imiglucerase kam er zu dem Ergebnis eines nicht quantifizierbaren Zusatznutzens, da u. a. die Nichtunterlegenheit nicht adäquat gezeigt werden konnte und das offene Studiendesign die Datenlage limitiert. Die Zielpopulation in der GKV umfasst ca. 150 bis 500 Patienten; für eine qualitätsgesicherte Anwendung ist vor Therapiebeginn eine CYP2D6-Genotypisierung erforderlich und die Behandlung soll nur durch entsprechend erfahrene Ärzte erfolgen. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.