Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ruxolitinib (neues Anwendungsgebiet)

Der G-BA hat am 15. Oktober 2015 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ergänzen: Den bisherigen Angaben zur Nutzenbewertung von Ruxolitinib (Jakavi®) werden die Angaben für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung von Erwachsenen mit Polycythaemia vera, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxycarbamid sind“ angefügt. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt eine patientenindividuelle Therapie nach ärztlichem Ermessen, gegebenenfalls mit Dosisreduktion oder Retherapie mit Hydroxyurea; der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest, gestützt insbesondere auf die Ergebnisse der RESPONSE-Studie (u. a. verbesserte Hämatokrit-Kontrolle, geringere Phlebotomien, Milzvolumenreduktion und Lebensqualität). Von der Behandlung sind ca. 240 bis 1.470 Patienten betroffen; die Jahrestherapiekosten betragen für Ruxolitinib 26.664,03 € bis 79.267,96 € (zum Vergleich: Hydroxyurea 480,38 € bis 960,75 €). Der Beschluss trat am 15. Oktober 2015, dem Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss vom 15. Oktober 2015 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um die Nutzenbewertung von Ruxolitinib (Jakavi®) für das neue Anwendungsgebiet „Behandlung von Erwachsenen mit Polycythaemia vera, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxycarbamid sind“. Auf Basis der RESPONSE-Studie stellt der G-BA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (patientenindividuelle Therapie, ggf. Dosisreduktion oder Retherapie mit Hydroxyurea) einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – begründet durch verbesserte Hämatokrit-Kontrolle mit weniger Phlebotomien, Milzvolumenreduktion sowie Verbesserungen bei allgemeinem Gesundheitszustand, Lebensqualität, Fatigue und Appetitlosigkeit. Einschränkend fehlen Langzeitdaten zu Mortalität und thromboembolischen Ereignissen; unter Ruxolitinib traten zudem Dyspnoe und Muskelspasmen signifikant häufiger auf. Die Aussagesicherheit ist aufgrund des offenen Studiendesigns, der hohen Crossover-Rate (~86 % ab Woche 32) und nicht zulassungskonformer Vergleichstherapien nur begrenzt.