Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lomitapid

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 27. November 2015 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert: Die bisherigen Angaben zum Wirkstoff Lomitapid (Lojuxta®) aus dem Beschluss vom 5. Juni 2014 wurden aufgehoben und durch eine Neufassung ersetzt. Gegenstand ist die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für erwachsene Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH), bei denen Lomitapid begleitend zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln mit oder ohne LDL-Apherese angewendet wird. Für alle betrachteten Patientengruppen – sowohl bei ausgeschöpften als auch bei nicht ausgeschöpften medikamentösen und diätischen Optionen zur Lipidsenkung – gilt der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (LDL-Apherese als „ultima ratio“ bzw. maximal tolerierte lipidsenkende Therapie) als nicht belegt. Die infrage kommende Patientengruppe umfasst ca. 60–70 Patienten; die Jahrestherapiekosten für Lomitapid liegen je nach Dosierung zwischen rund 342.708 € und 1.028.124 € pro Patient.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 27. November 2015 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und schließt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lomitapid (Lojuxta®) nach § 35a SGB V ab, nachdem der erste Beschluss bis zum 15. Juni 2015 befristet war und der Hersteller fristgerecht ein neues Dossier eingereicht hatte. Das Arzneimittel ist zugelassen zur begleitenden Behandlung erwachsener Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) – einer sehr seltenen Erkrankung mit ca. 60–70 betroffenen GKV-Patienten in Deutschland – zusätzlich zu fettarmer Diät und anderen lipidsenkenden Therapien mit oder ohne LDL-Apherese. Der G-BA stellt für alle betrachteten Patientengruppen fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (maximal tolerierte medikamentöse/diätetische Lipidsenkung bzw. LDL-Apherese als „ultima ratio“) nicht belegt ist: Für Patienten ohne ausgeschöpfte Therapieoptionen sowie ohne LDL-Apherese fehlten Daten vollständig, und bei Apherese-Patienten wiesen die einarmige Studie 005 und das Register LOWER so weitgehende methodische Mängel auf (u. a. unklare Vorbehandlung, suboptimale Apherese-Frequenz, verzerrte LDL-C-Messung), dass keine belastbaren Schlüsse möglich sind. Wichtige Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung umfassen die Einhaltung der Fachinformation, die Behandlung durch erfahrene Ärzte, eine engmaschige Überwachung der Leberfunktion (inkl. bildgebender Verfahren) sowie zusätzliche Risikominimierungsmaßnahmen wie Leitfaden, Patientenpass und Fortbildungsmaterial.