Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Asfotase alfa

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 17. März 2016 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Asfotase alfa (Strensiq®), der als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Hypophosphatasie im Kindes- und Jugendalter zur Behandlung der Knochenmanifestationen zugelassen ist. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird für beide Patientengruppen – Kinder und Jugendliche bis 5 Jahre sowie älter als 5 Jahre – als nicht quantifizierbar bestimmt. Für die Behandlung kommen ca. 1.000 Patienten infrage; die Einleitung und Überwachung der Therapie soll durch einen in der Behandlung von Stoffwechsel- oder Knochenerkrankungen erfahrenen Arzt erfolgen, wobei die Vorgaben der Fachinformation und vorgeschriebenes Schulungsmaterial zu berücksichtigen sind. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Körpergewicht (9 kg bis 76,3 kg) zwischen 272.705,94 € und 2.423.304,00 € pro Patient; der Beschluss trat am 17. März 2016 in Kraft und ist bis zum 1. Dezember 2018 befristet.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 17. März 2016 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Asfotase alfa (Strensiq®) zur Langzeit-Enzymersatztherapie der im Kindes- und Jugendalter aufgetretenen Hypophosphatasie (ca. 1.000 GKV-Patienten). Der G-BA stellt für beide Altersgruppen (≤ 5 Jahre sowie > 5 Jahre) einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest: Bei jüngeren Patienten sprechen Daten zu Mortalität und Überleben ohne invasive Beatmung für einen Nutzen, während bei älteren Patienten kein signifikanter Vorteil gegenüber einer unbehandelten Kontrolle gezeigt werden konnte – jeweils aufgrund methodischer Mängel (historische Kontrollen, unkontrollierte Studien, kleine Fallzahlen) mit hoher Ergebnisunsicherheit. Wegen der unzureichenden Evidenz wird der Beschluss bis zum 1. Dezember 2018 befristet; der Hersteller muss ein klinisches Register einrichten und zusätzliche Daten (u. a. aus den Extensionsstudien) vorlegen, woraufhin das Nutzenbewertungsverfahren erneut beginnt. Zudem gelten Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (Behandlung durch einen erfahrenen Facharzt für Stoffwechsel-/Knochenerkrankungen, Beachtung der Fachinformation und des Schulungsmaterials).