Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Idebenon

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 17. März 2016 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend geändert, dass die Anlage XII um den neuen Wirkstoff Idebenon (Raxone®) ergänzt wird. Idebenon ist zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen und wurde als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) eingestuft, sodass der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt gilt. Das Ausmaß des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurde als nicht quantifizierbar bestimmt; die betroffene Patientengruppe umfasst schätzungsweise 1.500 bis 3.000 Patienten. Die Jahrestherapiekosten betragen 99.070,13 € pro Patient; der Beschluss trat am 17. März 2016 in Kraft und ist bis zum 1. April 2018 befristet.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 17. März 2016 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) hinsichtlich der Nutzenbewertung von Idebenon (Raxone®), einem Orphan Drug zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON; ca. 1.500–3.000 GKV-Patienten). Auf Grundlage der pivotalen RHODOS-Studie (85 Patienten, Idebenon vs. Placebo) kam der G-BA zu dem Ergebnis, dass zwar ein Zusatznutzen vorliegt, dieser jedoch nicht quantifizierbar ist, da für patientenrelevante Endpunkte (Sehschärfe, Farbkontrastsensitivität, Lebensqualität) kein statistisch signifikanter Vorteil gegenüber Placebo gezeigt werden konnte. Wegen der Zulassung unter „außergewöhnlichen Umständen“ und damit verbundener EMA-Auflagen (u. a. Einrichtung eines Registers zur Langzeitsicherheit) wurde der Beschluss befristet: Nach zwei Jahren ist ein neues Dossier einzureichen, um eine belastbarere Bewertung des Zusatznutzens zu ermöglichen. Die jährlichen Therapiekosten betragen 8.637,22 € (nach Rabattabzug 8.142,75 €); neue Bürokratiekosten entstehen nicht.