Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Sebelipase alfa

Der G-BA hat mit Beschluss vom 17. März 2016 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII um den neuen Wirkstoff Sebelipase alfa (Handelsname Kanuma®) ergänzt. Der Wirkstoff ist als Arzneimittel für seltene Leiden zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) zugelassen; der medizinische Zusatznutzen gilt daher gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wurde für beide abgegrenzten Patientengruppen – Säuglinge unter 6 Monaten mit rasch fortschreitendem LAL-Mangel (ca. 4 bis 5 Patienten) sowie übrige Patienten mit LAL-Mangel (ca. 27 bis 838 Patienten) – jeweils als nicht quantifizierbar bestimmt. Die Jahrestherapiekosten belaufen sich je nach Patientengruppe auf ca. 540.100 € bis 6.481.201 € bzw. ca. 270.050 € bis 1.080.200 € pro Patient; der Beschluss trat am 17. März 2016 in Kraft und ist bis zum 1. Dezember 2018 befristet.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 17. März 2016 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertet den Nutzen des Orphan-Drug Sebelipase alfa (Kanuma®) zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten aller Altersgruppen mit Lysosomaler-Säure-Lipase-Mangel (LAL-Mangel). Für beide betroffenen Patientengruppen – Säuglinge mit rasch fortschreitendem Verlauf (ca. 4–5 Patienten, sog. Wolman-Krankheit) sowie ältere Patienten mit nicht-rasch fortschreitendem Verlauf (ca. 27–838 Patienten) – wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, da die Evidenzlage (einarmige Studien mit historischer Kontrolle bzw. kleine Fallzahlen) eine Quantifizierung nicht zulässt. Der Beschluss wird bis zum 1. Dezember 2018 befristet, da der pharmazeutische Unternehmer ein klinisches Register für in Deutschland behandelte Patienten einrichten und zusätzliche Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorlegen muss. Die Behandlung soll zudem nur durch in der Therapie von LAL-Mangel und verwandten Erkrankungen erfahrene Fachärzte erfolgen; die jährlichen Therapiekosten basieren auf einer wöchentlichen bzw. zweiwöchentlichen Dosierung gewichtsabhängig.