Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet)

Der G-BA hat am 2. Juni 2016 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco®) für zwei neue Anwendungsgebiete zu ergänzen: die Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern ab 2 bis einschließlich 5 Jahren mit einer Gating-Mutation (Klasse III) im CFTR-Gen sowie bei Patienten ab 18 Jahren mit einer R117H-Mutation im CFTR-Gen. Da Ivacaftor als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmte der G-BA für Kinder ab 2 bis 5 Jahren als „nicht quantifizierbar“ und für Erwachsene mit R117H-Mutation als „gering“. Für die Behandlung kommen jeweils etwa 15 Kinder bzw. 44 erwachsene Patienten infrage; die Jahrestherapiekosten betragen 268.769,84 € pro Patient. Die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch CF-Einrichtungen mit besonderer Erfahrung erfolgen; der Beschluss trat am 2. Juni 2016 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 2. Juni 2016 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco®) zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) für zwei neue Anwendungsgebiete: Kinder ab 2 bis einschließlich 5 Jahren mit einer Gating-Mutation (Klasse III) im CFTR-Gen sowie erwachsene Patienten ab 18 Jahren mit einer R117H-Mutation. Für die Kleinkinder wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt (basierend auf einer kleinen, unkontrollierten Studie mit N=34), während für Erwachsene mit R117H-Mutation ein geringer Zusatznutzen belegt wird – insbesondere durch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion (FEV1%) und der Lebensqualität. Von den Neuerungen betroffen sind schätzungsweise ca. 15 Kinder bzw. 44 erwachsene Patienten; die kontinuierliche Therapie verursacht Kosten von rund 20.618 € pro Patient und Jahr (nach gesetzlichen Rabatten). Die Behandlung soll von erfahrenen CF-Einrichtungen initiiert und überwacht werden, wobei die Vorgaben der Fachinformation zu beachten sind.