Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 2. Juni 2016 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert und deren Anlage XII um die Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) ergänzt. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind; von der Behandlung sind rund 2.600 Patienten betroffen. Im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best supportive care) besteht ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen, gestützt u. a. auf Verbesserungen der Lungenfunktion und selteneren pulmonalen Exazerbationen. Die Jahrestherapiekosten betragen 195.883,51 € pro Patient; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (2. Juni 2016) in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 2. Juni 2016 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und fasst das Ergebnis der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für die Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®) zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation im CFTR-Gen fest. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) stellt der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – begründet v. a. durch eine signifikante Verringerung pulmonaler Exazerbationen, hospitalisierungsbedingter Behandlungen und i.v.-Antibiotikatherapien in den beiden Zulassungsstudien; Aussagen zur Lebensqualität blieben dagegen ohne klinische Relevanz. Bemerkenswert ist, dass der pharmazeutische Unternehmer den Orphan-Drug-Status zurückgegeben hatte, weshalb eine vollständige Nutzenbewertung einschließlich ergänzender Beurteilungen erforderlich wurde. Die Therapiekosten betragen rund 15.027 € pro Patient und Jahr (nach Rabattabzug), neue Bürokratiekosten entstehen nicht.