Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Efmoroctocog alfa

Der Beschluss vom 16. Juni 2016 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Efmoroctocog alfa (Elocta®) im Rahmen der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Der Wirkstoff ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen; als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate. Der G-BA stellt fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist; die Bewertung betrifft schätzungsweise 3.190 bis 3.590 Patienten. Die Jahrestherapiekosten für Elocta® liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 58.637 € (unter 6 Jahre) und 1.077.961,50 € (Erwachsene) und damit überwiegend über den Kosten der dargestellten Vergleichstherapien.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 16. Juni 2016 regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Efmoroctocog alfa (Elocta®) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) aller Altersgruppen gemäß § 35a SGB V. Der G-BA stellt fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate) nicht belegt ist, da der pharmazeutische Unternehmer keine direkten Vergleichsstudien und nur eine unvollständige Datenlage vorgelegt hat. Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung umfasst ca. 3.190 bis 3.590 Patienten; die Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte nach den Vorgaben der Fachinformation erfolgen. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.