Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Afamelanotid

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. August 2016 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Afamelanotid (Scenesse®) ergänzt. Afamelanotid ist zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) zugelassen; da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, wobei der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar bestimmt hat. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 540 bis 1090 Patienten; die Jahrestherapiekosten liegen bei 76.200,72 € bis 101.600,96 € pro Patient. Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung (4. August 2016) in Kraft und ist bis zum 1. Januar 2021 befristet.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 4. August 2016 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Orphan-Drug Afamelanotid (Scenesse®) zur Prävention von Phototoxizität bei erwachsenen Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP). Der G-BA stellt einen Zusatznutzen fest, stuft dessen Ausmaß jedoch als „nicht quantifizierbar“ ein, da die zulassungsbegründende Studie CUV039 ein hohes Verzerrungspotenzial aufweist (mögliche Entblindung durch Hautverfärbung und Bräunungseffekt) und die Evidenzlage insgesamt eingeschränkt ist. Der Beschluss wird bis zum 1. Januar 2021 befristet, da der Hersteller der EMA weitere Daten zur Langzeitwirksamkeit und -sicherheit (u. a. ein Krankheitsregister) vorlegen muss, wonach ein erneutes Nutzenbewertungsverfahren erforderlich wird. Die Anwendung ist qualitätsgesichert auf spezialisierte Porphyrie-Zentren sowie geschulte und akkreditierte Ärzte beschränkt; die Therapiekosten betragen rund 26.940 € pro Patient und Jahr (nach gesetzlichen Rabatten ca. 25.400 €).