Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ataluren – Ablauf Befristung

Der G-BA hat mit Beschluss vom 1. Dezember 2016 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem in der Anlage XII (Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) die bisherigen Angaben zu Ataluren aus dem Beschluss vom 21. Mai 2015 aufgehoben und durch eine Neufassung ersetzt wurden (Anlass: Ablauf der Befristung). Für den Wirkstoff Ataluren (Translarna™), der zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten ab 5 Jahren zugelassen ist, wurde als Orphan-Arzneimittel ein geringer Zusatznutzen festgestellt; die Anzahl der für eine Behandlung infrage kommenden Patienten beträgt etwa 30 bis 40. Die Einleitung und Überwachung der Therapie soll ausschließlich durch in der Behandlung der Duchenne/Becker-Muskeldystrophie erfahrene Fachärzte unter Beachtung der Fachinformation erfolgen. Da der pharmazeutische Unternehmer das Fertigarzneimittel zum 1. April 2016 vom Markt genommen hat, sind keine Jahrestherapiekosten angegeben; stattdessen wurde ein Erstattungsbetrag durch die gemeinsame Schiedsstelle nach § 130b SGB V festgesetzt.

Zusammenfassung:

Mit diesem Beschluss vom 1. Dezember 2016 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und führt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ataluren (Translarna™) durch, da die Geltungsdauer des vorherigen Beschlusses abgelaufen war und der Umsatz die gesetzliche Grenze von 50 Millionen Euro überschritten hatte. Betroffen sind gehfähige Patienten ab 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen (nMDMD) – eine seltene Erkrankung mit einer Zielpopulation von ca. 30 bis 40 GKV-Patienten. Auf Basis der Zulassungsstudien 007 und 020 stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als gering ein, gestützt auf Verbesserungen bei der Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest und der Zeit bis zur 10%-Verschlechterung in Subgruppen, während Lebensqualität und Nebenwirkungen keine Aussage zulassen. Die Behandlung soll nur durch in der Therapie von Duchenne-/Becker-Muskeldystrophie erfahrene Fachärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.