Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Albutrepenonacog alfa

Der Beschluss vom 1. Dezember 2016 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des neuen Wirkstoffs Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) nach § 35a SGB V. Der Wirkstoff ist zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) aller Altersgruppen zugelassen; da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, und das Ausmaß des Zusatznutzens wurde als nicht quantifizierbar bestimmt. Die für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen umfassen ca. 580–660 Patienten; die Jahrestherapiekosten liegen je nach Altersgruppe zwischen rund 127.627,50 € (< 6 Jahre) und 723.222,50 € (Erwachsene). Die Behandlung soll nur durch in der Hämophilie-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen; der Beschluss trat am 1. Dezember 2016 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 1. Dezember 2016 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Albutrepenonacog alfa (Idelvion®) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) aller Altersgruppen. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; auf Grundlage der Zulassungsstudien – die jedoch unkontrolliert waren und keinen direkten Vergleich zum Behandlungsstandard ermöglichten – stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch in der Hämophilie-Therapie erfahrene Fachärzte erfolgen, wobei die Sicherheit bei zuvor unbehandelten Patienten noch nicht nachgewiesen ist. Der Beschluss enthält zudem Angaben zur Patientenzahl, zum theoretischen Jahresverbrauch und zu den Therapiekosten (basierend auf Herstellerabgabepreisen zuzüglich MwSt., Stand Lauer-Taxe 15.11.2016) und begründet keine neuen Bürokratiekosten.