Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat

Der Beschluss vom 1. Dezember 2016 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Migalastat (Galafold®) zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Migalastat ist zur Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose zugelassen, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen; da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird als nicht quantifizierbar bestimmt, wobei für etwa 20 bis 490 Patienten ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Die Jahrestherapiekosten betragen 272.701,93 € pro Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte); der Beschluss trat am 1. Dezember 2016 in Kraft.

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 1. Dezember 2016 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Migalastat (Galafold®) zur Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit gesichertem Morbus Fabry und einer Migalastat-sensitiven („amenable“) Mutation. Als Orphan Drug gilt der Zusatznutzen zwar gesetzlich durch die Zulassung als belegt, jedoch stuft der G-BA dessen Ausmaß auf Basis der Zulassungsstudie AT1001-012 (Vergleich zur Enzymersatztherapie, ERT) als nicht quantifizierbar ein, da sich in den patientenrelevanten Endpunkten (u. a. Schmerz, kardiale/zerebrovaskuläre Ereignisse, Lebensqualität, Nebenwirkungen) keine signifikanten Vorteile gegenüber der ERT zeigten. Die Behandlung soll qualitätsgesichert nur durch Ärzte mit Erfahrung in der Fabry-Versorgung erfolgen und nicht gleichzeitig mit einer ERT angewendet werden; die jährlichen Therapiekosten betragen rund 20.920 € (nach gesetzlichen Rabatten).