Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eftrenonacog alfa

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 15. Dezember 2016 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Eftrenonacog alfa (Handelsname: Alprolix®) ergänzt – ein Präparat zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), das bei allen Altersgruppen angewendet werden kann. Da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wurde vom G-BA als „nicht quantifizierbar“ festgelegt. Die Entscheidung betrifft schätzungsweise 580 bis 660 Patienten; die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen, wobei Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten nicht erwiesen sind. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Altersgruppe zwischen rund 102.102 € (Kinder unter 6 Jahren) und 823.361 € (Erwachsene).

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 15. Dezember 2016 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Nutzen des Wirkstoffs Eftrenonacog alfa (Alprolix®) – ein als Orphan Drug zugelassenes Faktor-IX-Präparat zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B. Aufgrund methodischer Limitationen der vorgelegten Zulassungsstudien (B-LONG, Kids B-LONG, B-YOND) – insbesondere fehlender Vergleiche mit dem Behandlungsstandard und unzureichender Daten zu Lebensqualität und Blutungsraten – stufte der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar ein. Die Behandlung soll qualitätsgesichert gemäß Fachinformation durch in der Hämophilie-Behandlung erfahrene Fachärzte erfolgen; dabei ist zu beachten, dass Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten nicht belegt sind. Die Therapiekosten wurden auf Basis des Direktvertriebs (Herstellerabgabepreise zuzüglich MwSt., Stand Lauer-Taxe 15.11.2016) dargestellt, wobei keine neuen Bürokratiekosten entstehen.